Konsultant krajowy w dziedzinie hematologii prof. Wiesław Jędrzejczak wyjaśniał, że przykładem takiej sytuacji jest przewlekła białaczka szpikowa. Od prawie 20 lat do leczenia tej choroby wykorzystywany jest pierwszy inhibitor kinazy tyrozynowej o nazwie imatynib. „Lek ten zrewolucjonizował leczenie tej białaczki i zapoczątkował zmianę strategii leczenia w całej onkologii” – przypomniał ekspert.

 

Imatynib nie jest już chroniony patentami, dlatego w ostatnich latach powstało wiele jego odpowiedników (nazywanych generykami), stosowanymi również w Polsce. Te leki są tańsze, co obniża koszty leczenie przewlekłej białaczki szpikowej, która co roku jest wykrywana w naszym kraju u 350 osób.

 

"Pieniądze zaoszczędzone dzięki temu można było przeznaczyć na sfinansowanie leków nowej generacji również stosowanych w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej” – przekonywał prof. Jędrzejczak. Preparaty te są konieczne u części pacjentów, kiedy leczenie starszym lekiem nie daje już efektu lub nie może być ono stosowane z powodu działań ubocznych.

 

Specjalista wyjaśniał, że w leczeniu tej białaczki poza imatynibem wykorzystuje się już ihibitory kinazy tyrozynowej drugiej generacji, o silniejszym działaniu, takie jak nilotynib i dazatynib, oraz trzeciej generacji (ponatynib). „Przewlekłej białaczki szpikowej nie można tymi lekami wyleczyć, ale odpowiednio je stosując można ją zaleczyć” – wyjaśnił.

 

Największy kłopot jest z małą grupą chorych, którzy nie reagują na tego typu inhibitory pierwszej i drugiej generacji. Są to pacjenci, u których doszło do powstania mutacji T315I. Występuje ona u niektórych chorych z przewlekłą białaczką szpikową, jak i z ostrą białaczką limfoblastyczną.

 

„Chorzy ci wymagają zastosowania inhibitora kinazy tyrozynowej trzeciej generacji, który w naszym kraju nie jest wciąż refundowany” – powiedział prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową Jacek Gugulski.

 

Prof. Jędrzejczak podkreślił, że użycie tego leku u poszczególnych chorych jest precyzyjnie zdefiniowane molekularnie i nie zależy jedynie od subiektywnej oceny lekarza. „Nie chodzi nam o wszystkich chorych z obydwoma rodzajami białaczki, a jedynie o niewielką grupę nie więcej niż 100 chorych. Lek ten zasługuje na refundację” – dodał.

 

Dla jednych pacjentów jest to lek ratujący życie, kiedy nie ma już innej opcji leczenia. U innych chorych pozwala on cofnąć postęp choroby do takiego etapu, że można przeprowadzić przeszczep szpiku kostnego. Wykonywane są zarówno autoprzeszczepy (z własnych komórek krwiotwórczych chorego), jak i tzw. allogeniczne, od dawcy (rodzinnego lub niespokrewnionego).

 

„Nie ma już większych kłopotów ze znalezieniem dawcy niespokrewnionego, ponieważ nasz kraj dysponuje bazą ponad 1,2 mln potencjalnych dawców szpiku” – zapewniał prof. Jędrzejczak. Dodał, że nie wszyscy pacjenci nadają się do przeszczepu, szczególnie ci po 60. roku życia, a połowa chorych jest po sześćdziesiątce i poza białaczką cierpi również na inne schorzenia, najczęściej na choroby układu krążenia.

 

Konsultant krajowy przyznał, że w hematoonkologii leczenie jest często drogie, ponieważ nowotwory układu krwiotwórczego są chorobami rzadkimi, dotyczą małej grupy kilkuset chorych. „Koszt jednostkowy takiej nowoczesnej terapii jest dlatego na ogół wysoki” – tłumaczył.

 

Jacek Gugulski podkreślił, że w analizie opłacalności leczenia należy uwzględniać wszystkie koszty, zarówno te bezpośrednie, jak i pośrednie. „Z tego powodu nawet jak cena jednostkowa leku jest wysoka, to nie zawsze leczenie nim jest drogie” - dodał.

 

Według ekspertów niektóre nowe terapie mogą zmniejszyć koszty leczenia szpitalnego, ponieważ chory jest często w lepszym stanie zdrowia i nie wymaga hospitalizacji. Skuteczna terapia sprawia również, że zamiast przebywać na zwolnieniach lekarskich lub na rencie może on kontynuować pracę zawodową i odprowadzać do budżetu podatki.

 

Zbigniew Wojtasiński (PAP)