Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich przedstawia optymalny model opieki nad osobą cierpiącą na chorobę rzadko występującą. Szacuje się, że choroby rzadkie dotykają od 6-8 procent populacji każdego kraju, czyli w Polsce ok. 2-3 miliony osób. Do takich chorób zaliczamy m.in.: rdzeniowy zanik mięśni, choroba Huntingtona, choroba Crohna, stwardnienie zanikowe boczne, pierwotne niedobory odporności czy choroby zapalne i immunologiczne ośrodkowego układu nerwowego.
Zbigniew Król, były wiceminister zdrowia, który od 14 września pełni funkcję pełnomocnika ministra zdrowia do spraw wdrażania Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, w poniedziałek na konferencji potwierdził, że projekt Planu jest po konsultacjach wewnętrznych i międzyresortowych i został przekazany pod obrady Komitetu Stałego Rady Ministrów. Ma zostać przyjęty jako uchwała Rady Ministrów na posiedzeniu rządu, jednak żadna konkretna data nie padła. Wiceminister podał, że Komitet otrzymał projekt uchwały z wersją Planu, w której uwzględniono blisko 600 uwag od specjalistów, resortów i organizacji pacjenckich.
- Kolejne daty i terminy są uzależnione od przyjęcia przez Radę Ministrów uchwały przyjmującej Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich – mówi Król. - To jest ta data zero. Od tego wszystko zależy i od będziemy mogli wytyczać kolejne plany - dodał.
Przypomnijmy, że Unia Europejska zaleciła wszystkim krajom członkowskim opracowanie i wdrożenie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich do końca 2013 roku. W Polsce było kilka podejść do stworzenia projektu Planu, ale do tej pory nie mamy systemowych rozwiązań dla tej grupy chorych.
Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich w końcu gotowy - czytaj tutaj>>
Wdrożony do 2025 roku
Minister Król mówił, że zakłada się, że Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich zostanie wdrożony do 31 grudnia 2025 r. W tym okresie jest planowane opracowanie i wdrożenie co najmniej trzech planów wykonawczych (w latach 2019, 2021, 2023).
- W 2019 r., który wciąż trwa, ma powstać pierwszy plan wykonawczy – podał Król. - Tutaj w ramach opracowywania tego planu powinny być przygotowane konkretne rozporządzenia ministra zdrowia. W zasadzie, jeśli chodzi o ośrodki referencyjne chcemy się oprzeć na europejskiej sieci szpitali. Na bazie tych ośrodków, które już się zgłosiły oraz tych, w których jest prowadzone określone postępowanie diagnostyczne, jesteśmy w stanie wskazać ośrodki referencyjne. To jest do zrobienia w 2019 r.
Opieka nad chorymi ma się opierać o krajowe ośrodki referencyjne, określone dla wybranej choroby rzadkiej lub grupy chorób rzadkich oraz współpracujące z nimi centra eksperckie. Ośrodki te mają się zgłosić się za pośrednictwem Ministerstwa Zdrowia do naboru prowadzonego przez Komisję Europejską.
Ośrodki referencyjne mają być miejscem weryfikacji podejrzenia oraz ostatecznego rozpoznania choroby rzadkiej. Muszą więc dysponować wyszkoloną kadrą specjalistów, bazą laboratoryjną i możliwościami kompleksowej opieki nad osobami z chorobami rzadkimi, w tym prowadzenia diagnostyki i leczenia.
Konieczne zmiany w refundacji, ale bez osobnego budżetu
Plan jest wynikiem prac zespołu powołanego przez ministra zdrowia do wypracowania rozwiązań w zakresie chorób rzadkich. Z dokumentu wynika, że aby poprawić opiekę nad tymi osobami konieczne są zmiany systemowe, organizacyjne, prawne i finansowe. Plan zakłada, że konieczna jest zmiana przepisów związanych z m.in. refundacją leków, orzekaniem o niepełnosprawności, udzielaniem świadczeń zdrowotnych i opieką społeczną.
Były wiceminister zaznaczył, że przyjęcie Narodowego Programu Chorób Rzadkich wiąże się także ze zmianą w ustawie refundacyjnej, bo tylko wtedy leki sieroce lub stosowane w chorobach rzadkich miałyby szansę wejść do refundacji. Polskie prawodawstwo zakłada, że w celu włączania technologii medycznej do finansowania niezbędne jest przejście procesu oceny i uzyskania rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Rekomendacja wskazuje, czy oceniana interwencja jest efektywna klinicznie, kosztowo i jakie będą konsekwencje finansowe dla budżetu państwa w krótszym i w dłuższym horyzoncie czasowym. Na tej podstawie Ministerstwo Zdrowia podejmuje decyzję czy oceniona terapia będzie finansowana ze środków publicznych.
Eksperci podkreślają, że w przypadku terapii stosowanych w chorobach rzadkich trzeba przyjąć odstępstwo od ogólnie przyjętej procedury oceny produktów leczniczych z ograniczonym zachowaniem oceny kosztowej efektywności i wpływu na budżet. Rozwiązaniem mogłoby być wprowadzenie dodatkowych narzędzi oceny technologii lekowych. Przykładem mogą być instrumenty oparte o metodę Wielokryterialnej Analizy Decyzyjnej (MCDA), która jest wykorzystywana w próbach opracowania wytycznych dla oceny leków sierocych, ich walidacji czy tworzenia programów pilotażowych.
- Jesteśmy za tym, by zmienić system refundacji dla leków, które rzeczywiście przynoszą efekt kliniczny w punktach końcowych – mówi Król. - Jeśli są punkty końcowe odnoszące się do innych elementów niż wyzdrowienie, to wtedy tę procedurę musimy przejść tożsamą lub nieco zmodyfikowaną – mówi Król.
Zasada: jest lek, państwo płaci
Wiceminister podał, że resort nie zamierza wydzielać specjalnego budżetu na leki stosowane w chorobach rzadkich. – A co będzie, gdy ten budżet będzie niewystarczający? Celem jest podanie pacjentowi leku, który jest skuteczny . Jeśli określimy budżet do wykorzystania, to będzie silne utrudnienie do negocjowania cen. Tych pieniędzy na leki, łącznie z onkologicznymi, jest stosunkowo dużo w Polsce.
Król podkreślił, że zamiast budżetu powinna obowiązywać zasada, że jeśli są leki, które działają, to państwo polskie powinno je zrefundować. - Tylko nieznaczny procent chorób rzadkich ma taką możliwość. Te leki powinny być udostępnione - podał Król.
Szacuje się, że obecnie tylko dla 3 proc. chorób rzadkich istnieją leki.
30 proc. w refundacji
Dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia podał wyniki najnowszego raportu dotyczącego dostępności w Polsce leków sierocych i innych leków stosowanych w leczeniu pacjentów z chorobami rzadkimi. Wynika z niego, że ze 106 leków sierocych zarejestrowanych w UE, co piąty jest refundowany w Polsce. - W Polsce nie jest najlepiej, ale nie jest też najgorzej – mówi dr Gierczyński. – W sumie na 337 stosowanych leków 116 jest refundowanych, czy to dobry poziom? Musimy odpowiedzieć sobie sami.
Gierczyński przypomniał, że wydatki związane z nowoczesnymi terapiami są ogromne. Przypomniał wyniki raportu Uczelni Łazarskiego, z którego wynikało, że gdybyśmy chcieli zacząć refundować 30 leków onkologicznych to potrzebowalibyśmy na ten cel ok. miliarda złotych.
- Byłem wielkim zwolennikiem budżetu na leki sieroce do czasu, ale to się zmieniło, gdy zobaczyłem, że w tych lekach są również leki onkologiczne, hematologiczne i dla chorych na hemofilię i inne, a nie – tak jak nam się wydawało – że chodzi głównie o choroby metaboliczne i choroby wąskie populacyjnie – mówi dr Gierczyński. - Jeśli to weźmiemy pod uwagę, to bezpieczniejszy jest taki wariant, że jeśli – w oparciu o twarde punkty końcowe – istnieje skuteczność działania leku, to państwo bierze na siebie odpowiedzialność, żeby te pieniądze znaleźć.
Marek Macyszyn, reprezentujący Komitet Farmaceutyczny Amerykańskiej Izby Handlowej, który skupia 18 firm tworzących leki zwrócił uwagę na to, że już w Polityce Lekowej Państwa jest zapis, który mówi o tym, że trzeba inaczej postępować z lekami sierocymi, bo ich próg efektywności kosztowej jest za niski, by spełnić to kryterium, trzeba go zmienić.
- W wielu chorobach leków jeszcze nie ma, ale co roku pojawiają się nowe cząsteczki – mówi Macyszyn. - Gdyby istniał budżet on musiałby rosnąć niesamowicie dynamicznie. To bardziej chodzi o ustalenie kryteriów, by wyrównywać szanse na refundację tych leków.
Jako przykład podano refundację leku w rdzeniowym zaniku mięśni SMA. Jest to droga terapia, która jest refundowana od w stycznia 2019 r., a już pojawiają się następne terapie. Lek opóźnia rozwój choroby, ale jest bardzo drogi. Jeden zastrzyk kosztuje 90 tys. euro, a trzeba ich podać kilka.
Paszporty dla chorych
Pełnomocnik ministra zdrowia do spraw wdrażania Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich podał, że Plan ma wprowadzić zintegrowaną opiekę dla osób z chorobami rzadkimi. Zmiany mają dotyczyć czterech dużych obszarów takich jak: rozpoznanie i leczenie, akceptacja i wsparcie, rehabilitacja oraz edukacja. W ramach planu miałaby powstać siec ośrodków referencyjnych, ale także rejestry chorób rzadkich oraz ma być ujednolicona kodyfikacja.
Pacjenci z chorobami rzadkimi mają mieć „paszporty” uprawniające do skorzystania z uproszczonych i szybkich procedur medycznych. Paszport opieki będzie mógł wydać lekarz specjalista dokonujący rozpoznania choroby rzadkiej w ośrodku referencyjnym lub w centrum eksperckim, jak również lekarz w ośrodku specjalistycznym, jeśli zdiagnozuje rzadką chorobę u pacjenta, którego leczy.
W paszportach będą zapisywane podstawowe informacje dotyczące stanu zdrowia i choroby danego pacjenta, w tym rozpoznanie, kod ORPHA, przebieg leczenia, zalecania, wyniki badań kontrolnych, a także wpisy dotyczące stopnia niepełnosprawności, przyznane świadczenia, osiągnięcia edukacyjne.
Wpisy w paszportach będą uzupełniane zarówno przez lekarzy specjalistów i lekarzy rodzinnych, jak i przez pozostałych uczestników zespołu opiekującego się pacjentem. Docelowo wszelkie zapisy w „paszporcie opieki” prowadzone będą w formie elektronicznej. Dane zawarte w paszporcie będą odpowiednio chronione, zastosowanie będą miały przepisy o ochronie danych osobowych.
Teraz pacjent za długo czeka na diagnozę
W większości choroby rzadkie są uwarunkowane genetycznie. Zwykle ujawniają się już w wieku dziecięcym i często prowadzą do niepełnosprawności lub przedwczesnej śmierci. Teraz nie ma kompleksowych rozwiązań systemowych, dlatego diagnoza często bywa opóźniona o wiele lat, a pacjent ma utrudniony dostęp do niezbędnych świadczeń, niejednokrotnie wymagając wsparcia ze strony pomocy społecznej. Choćby dlatego np. średnia długość życia chorego na mukowiscydozę w Polsce jest krótsza o 15 lat od średniej w Unii Europejskiej.
Na poziomie UE choroby rzadkie określane są jako choroby dotykające nie więcej niż 5 na 10 000 osób. Do tej pory zidentyfikowano około 8 tysięcy chorób rzadkich.
Opiekun-koordynator
Istotną rolę w opiece nad chorym – zgodnie z Planem - ma pełnić opiekun, koordynator zatrudniony w ośrodku referencyjnym, który w sposób kompleksowy będzie udzielać wsparcia dla osób i rodzin z rozpoznaną chorobą rzadką.
Plan zakłada, że taki koordynator będzie łącznikiem między medycznymi i socjalnymi aspektami opieki. Opiekun-koordynator, współpracując z personelem medycznym (w tym także z lekarzem prowadzącym), planowałby wizyty i konsultacje, dopasowywał terminy badań czy pobytów w szpitalu. Współpracowałby także z instytucjami pomocy społecznej i byłyby koordynatorem wsparcia socjalnego (ustalałby potrzeby rodziny, planował potrzebne świadczenia, pośredniczył pomiędzy rodziną a instytucją w ubieganiu się o pomoc, informował o możliwych formach pomocy).
Gdzie leczyć, gdy pacjent skończy 18 lat
Każdego roku w Polsce u kilkuset dzieci rozpoznaje się chorobę rzadką. Dzieci to połowa wszystkich pacjentów. Placówki pediatryczne zwykle rozpoznają chorobę rzadką i zapewniają opiekę do momentu uzyskania pełnoletności. Problem pojawia się, gdy pacjent skończy 18 lat. Wtedy – zgodnie z przepisami – musi przejść do ośrodka dla dorosłych. Plan zakłada, że młodzi dorośli pacjenci będą płynnie przekazywani pod opiekę lekarzy internistów powinno odbywać się w sposób płynny i niezakłócający dotychczasowego modelu leczenia.
Wśród rekomendacji podano, że trzeba zidentyfikować ośrodki odpowiednie dla młodych dorosłych pacjentów, w których będzie możliwe kontynuowanie leczenia. W Planie czytamy, że obecny system edukacyjny wymaga opracowania modelu kształcenia uczniów ze specjalnymi potrzebami.
-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Linki w tekście artykułu mogą odsyłać bezpośrednio do odpowiednich dokumentów w programie LEX. Aby móc przeglądać te dokumenty, konieczne jest zalogowanie się do programu. Dostęp do treści dokumentów w programie LEX jest zależny od posiadanych licencji.
