„Minister Zdrowia Łukasz Szumowski oraz zarząd firmy Biogen uzgodnili, że lek nusinersen zostanie objęty w Polsce pełną refundacją w całym spektrum rdzeniowego zaniku mięśni” – podała Fundacja SMA na swojej stronie internetowej. Tę informację potwierdziło ministerstwo zdrowia.

SMA to (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym. W SMA obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi.

U niemowląt i małych dzieci pierwsze objawy zwykle pojawiają się nagle, a stan chorego pogarsza się gwałtownie. Szybkiemu osłabieniu ulegają mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyku, co zazwyczaj prowadzi do niewydolności oddechowej i utraty zdolności przełykania.

Rdzeniowy zanik mięśni to choroba rzadka, występująca raz na 6-7 tys. urodzeń. W Polsce mamy od 400 do 800 chorych, którzy zmagają się z niepełnosprawnością ruchową, oddechową i problemami z mówieniem. Wielu z nich nigdy nie wstało z łóżka. Choroba nie wpływa na ich rozwój intelektualny i emocjonalny - to osoby inteligentne, otwarte na otoczenie. U starszych pacjentów choroba zwykle przebiega łagodniej. Zawsze jednak chory stopniowo słabnie i traci możliwość samodzielnego poruszania się.

 

Darmowe leki dla kobiet w ciąży w 2019 r. czytaj tutaj>>

 


500 chorych w refundacji

Szacuje się, że w programie lekowym będzie mogło wziąć udział ok. 500 chorych. Pozostali mogą być wyłączeni ze względu na sposób podania leku poprzez wkłucia do kręgosłupa.

- Cena katalogowa jednego zastrzyku wynosi 90 tys. euro netto. W pierwszym roku chory musi otrzymać sześć zastrzyków, w każdym kolejnym trzy. Cena wynegocjowana przez Polskę może być kilka razy niższa – podkreśla Kacper Ruciński z Fundacji SMA.  

Ruciński podkreśla, że lek nie cofnie choroby, ale przy jego wczesnym podaniu dzieciom, które jeszcze nie mają objawów, powoduje, że rozwijają się normalnie i samodzielnie chodzą.

Fundacja podkreśla, że był to najkrótszy w historii naszego kraju proces refundacji leku na chorobę rzadką.

Jakie dokumenty powinien posiadać lekarz POZ by przy wystawianiu recepty by nie być przez NFZ ukaranym za brak uzasadnienia względami medycznymi czytaj tutaj>>


Za 2,3 miesiące lek dla chorych

Po podpisaniu rozporządzenia – co ma nastąpić w najbliższych dniach – nusinersen ma zostać umieszczony w wykazie leków refundowanych od 1 stycznia 2019 roku. Następnie w ciągu 30 dni Prezes NFZ powinien wydać decyzję o uruchomieniu programu lekowego nusinersenu, na której podstawie wojewódzkie oddziały NFZ rozpoczną proces kontraktowania szpitali.

Po podpisaniu umów szpitale będą zobowiązane ogłosić przetarg na dostawę leku. Hurtownie rozpoczną dostawy dopiero po jego rozstrzygnięciu. Zespoły lekarskie muszą też odpowiednio przeorganizować pracę oddziałów.

Pacjenci szacują, że upłynie ok. 2–3 miesięcy, zanim rozpoczną się kwalifikacje do programu lekowego i pierwszy chory otrzyma lek.

Lek zwiększając ilość proteiny SMN kodowanej przez gen SMN2, przywraca funkcjonowanie neuronów i zapobiega ich obumieraniu w związku z SMA.

24 grudnia 2016 r. został dopuszczony do leczenia w Stanach Zjednoczonych, a 30 maja 2017 r. również na obszarze Unii Europejskiej, stając się pierwszym zarejestrowanym lekiem na rdzeniowy zanik mięśni.

 

Nowa lista leków refundowanych jeszcze się zmienia czytaj tutaj>>

Lek był podawany już w Polsce?

Lek, który od nowego roku ma być refundowany dla wszystkich pacjentów, był do tej pory był podawany 30 dzieci z SMA1 w Klinice Neurologii i Epileptologii w Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie, w Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach i w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku.