Wiceminister zdrowia Marcin Czech w środę podał, że lek nusinersen dla chorych na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni znajdzie się na nowej liście leków refundowanych. Będzie bezpłatny dla dorosłych i dzieci chorych na SMA.  To ważna wiadomość dla blisko od 700 do 800 pacjentów chorych na tę chorobę rzadką.

 

Będzie refundowany lek dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni czytaj tutaj>>

SMA to (ang. spinal muscular atrophy) to schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym. W SMA obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi. Rdzeniowy zanik mięśni to choroba rzadka, występująca raz na 6-7 tys. urodzeń. Chorzy zmagają się z niepełnosprawnością ruchową, oddechową i problemami z mówieniem. Wielu z nich nigdy nie wstało z łóżka. Choroba nie wpływa na ich rozwój intelektualny i emocjonalny - to osoby inteligentne, otwarte na otoczenie. U starszych pacjentów choroba zwykle przebiega łagodniej. Zawsze jednak chory stopniowo słabnie i traci możliwość samodzielnego poruszania się.

Przełom w leczeniu SMA

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego podkreśla, że refundacja leku dla chorych na SMA w Polsce to przełomowa decyzja.

- To zmieni los ludzi chorujących na SMA – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk. – SMA to genetycznie uwarunkowana choroba, która prowadzi do niedowładu mięśni. Wielu chorych dotkniętych tą chorobą staje się zależnych od respiratora pod koniec pierwszego lub drugiego roku życia. Do tej pory w Polsce było dostępne leczenie objawowe, podtrzymujące chorych przy życiu. Dzięki refundacji pacjenci dostaną dostęp do jedynego istniejącego na świecie leku, który pozwala zmieniać los tych chorych.

Ekspertka podkreśla, że lek podany dzieciom zanim wystąpią objawy choroby pozwala na to, by się normalnie rozwijały.

Refundacja leków i wyrobów medycznych. Analiza czytaj tutaj>>
 

Cena objęta tajemnicą

Lek opóźnia jej rozwój, ale jest bardzo drogi. Jeden zastrzyk kosztuje 90 tys. euro, a trzeba ich podać kilka. Wiceminister zdrowia Czech podkreśla, że decyzja refundacyjna jest wydana na dwa lata. Nie chciał podać, jakie koszty z tytułu tej refundacji poniesienie resort zdrowia.

- Kwota wydatków jest ustalona. W tym przypadku musieliśmy sięgnąć po instrument dzielenia ryzyka – mówi Czech.

Refundowany lek zwiększając ilość proteiny SMN kodowanej przez gen SMN2, przywraca funkcjonowanie neuronów i zapobiega ich obumieraniu w związku z SMA. 24 grudnia 2016 r. został dopuszczony do leczenia w Stanach Zjednoczonych, a 30 maja 2017 r. również na obszarze Unii Europejskiej, stając się pierwszym zarejestrowanym lekiem na rdzeniowy zanik mięśni.

Według danych ministerstwa nusinersen jest obecnie refundowany w 22 krajach europejskich, jednak w niektórych z tych państw jest dostępny z ograniczeniami wiekowymi, a w kilku na podstawie indywidulanych decyzji refundacyjnych.    

 


Rodziny nie będą musiały wyjeżdżać za granicę

Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA podaje, że w Polsce jest od 700 do 800 chorych na SMA.

- Rodziny z chorymi dziećmi, którzy wyjechali się leczyć za granicę, będą mogli wrócić do Polski – mówi Ruciński. – Z powodu tej choroby w Polsce dochodziło do 30, 40 zgonów rocznie. To przechodzi do historii.

Darmowe leki dla kobiet w ciąży w 2019 r. czytaj tutaj>>

Kłopoty z nową listą leków

Wiceminister Czech podał, że w ostatnim czasie wydali ponad 3100 decyzji refundacyjnych dla 2259 leków. Było to związane z tym, że pod koniec grudnia wygasały decyzje dla bardzo wielu leków i producenci musieli składać wnioski o przedłużenie refundacji. W przygotowywaniu najnowszej listy leków uczestniczyło ponad 100 firm farmaceutycznych.

- Do projektu obwieszczenia zostały dodane 44 produkty, w tym 28 w ramach listy aptecznej, 2 wyroby medyczne w ramach listy aptecznej oraz jeden produkt leczniczy w ramach katalogu chemioterapii – mówi Czech. – Na nowej liście znalazło się także 13 produktów leczniczych w ramach programów lekowych.

Wiceminister podał, że dla 1371 leków wprowadzono obniżki urzędowych cen zbytu od 1 gr. Do 1836 zł, natomiast dla żadnego produktu leczniczego nie wprowadzono podwyżki.

Nowa lista leków refundowanych ciągle się zmieniała >>

Nowe opcje terapeutyczne w raku płuca

Na nowej liście pojawi się tecentriq (atezolizumab) w leczeniu niedrobnokomórkowego raka płuca i zostaje udostępniony jako nowa opcja terapeutyczna dla pacjentów drugiej linii leczenia na raka płuca o typie płaskonabłonkowym oraz rakiem płuca o typie innym niż płaskonabłonkowy.

Nowa lista rozszerza także populację pacjentów, dla których dostępny będzie lek Xalkori (crizotinibum). Zostanie on objęty refundacją w programie dotyczącym leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca w ramach pierwszej linii leczenia, a ponadto u pacjentów z rearanżacją genu ROS1.

- Zmiany na liście leków refundowanych dobrze się wpisują w ten kierunek, w którym zmierza onkologia, czyli personalizacji leczenia – podkreśla prof. Maciej Krzakowski, konsultant krajowy ds. onkologii klinicznej. – Jeśli chodzi o możliwości terapeutyczne, które są teraz dostępne w Polsce w leczeniu zaawansowanego raku płaca, to mamy wszystko, co powinniśmy mieć. Ale to nie znaczy, że za dwa czy trzy miesiące, znów nie staniemy w obliczu podjęcia decyzji o rozszerzeniu listy leków.

 


Pacjenci onkologiczni: Nadal brakuje kilku leków

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych podkreśla, że by jednak mówić o tym że pacjenci z rakiem płuca w Polsce objęci są kompleksowym leczeniem na liście powinien pojawić się także niwolumab w drugiej linii leczenia u chorych z niepłaskonabłonkowym rakiem płuca (podobnie jak w płaskonabłonkowym). Terapia ta ma udowodnioną badaniami klinicznymi skuteczność, a pacjenci z zaawansowanym rakiem płuca leczeni tym lekiem osiągają wieloletnie przeżycia, co wcześniej było nieosiągalne, dlatego organizacje pacjentów zgłaszają konieczność uzupełnienia listy o ten lek.

Według jakich zasad należy określać refundację leków recepturowych (wykonywanych w aptece) czytaj tutaj>>
 

Nowe leki w leczeniu przewlekłej białaczki

Od 1 stycznia refundacją zostanie objęty także lek Venclyxto (wenetoklaks). To lek ratujący życie pacjentom z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL). Został on wpisany na listę leków refundowanych w ramach programu lekowego dla pacjentów z mutacją TP53 lub delecją 17p, którzy przestali odpowiadać na ibrutynib.

- Wenetoklaks pozwoli przedłużyć ich życie i poprawi jego jakość – komentuje Aleksandra Rudnicka, rzecznik PKPO. - Osobiście byłam zaangażowana w starania o wpisanie tego leku na listę refundacyjną, także dlatego że blisko współpracuję z chorymi z Grupy Wsparcia  na Przewlekła Białaczkę Limfocytową i nie są to dla mnie anonimowi pacjenci, ale konkretne osoby, dla których wenetoklas to szansa na dalsze życie.

Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hemtoonkoloigii podkreśla, że czekali na ten lek.

- Do tej pory dla tych chorych nie był żadnej alternatywy leczenia – podkreśla prof. Ewa Lech-Marańda. – Z wyników badań wynika, że dzięki zastosowaniu tego leku możliwe jest osiągnięcie 12-miesiecznego wydłużenia przeżycia u prawie 90 proc. chorych.

Nowa grupa dzieci w ochronie przed wirusem RS

Od 1 stycznia 2019 r. program profilaktyki zakażeń RSV zostanie rozszerzony o dzieci z wadami serca manifestującymi się zmianami hemodynamicznymi. To kolejna grupa dzieci, którym będzie mogła skorzystać z takiej profilaktyki.  

Wirus RS (syncytialny wirus nabłonka oddechowego) jest odpowiedzialny za 70 proc. infekcji u dzieci do drugiego roku życia. Co roku atakuje prawie 90 proc. wcześniaków, będąc często przyczyną niewydolności oddechowej, wymagającej stosowania wentylacji mechanicznej. Jest przyczyną zagrożenia życia. Wirus ten występuje w Polsce od listopada do kwietnia.

 

Lek dla wcześniaków na nowej liście leków refundowanych czytaj tutaj>>

5 substancji czynnych w zespole Tourette’a

Na liście znalazły się także produkty zawierające substancje czynne: rysperydon, sulpiryd, arypiprazol, zyprazydon oraz topiramat. Zostały one objęte refundacją we wskazaniu pozarejestracyjnym w zespole Tourette’a.

Brakuje leku na chorych na białaczkę

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznej komentując listę refundacyjną podkreśla, że nadal nie ma dostępnego leczenia dla chorych na przewlekłą białaczkę szpikową i ostrą białaczkę limfoblastyczną, bo ci pacjenci pozostają z bez leczenia ostatniej szansy - ratującego ich życie.

Jam Salamonik, wiceprezes PKPO i Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową podaje, że lek ponatynib jest im niezbędny do przeżycia, o czym świadczą opinie lekarzy prowadzących, a także wnioski wysyłane do Ministerstwa Zdrowia w ramach procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL).

 Niewielu pacjentów skorzystało z ratunkowego dostępu do leków czytaj tutaj>>

- W Polsce ponatynib nie podlega refundacji, a jego koszt przewyższa możliwości finansowe wielu pacjentów. Przez ostatnie dwa lata producent leku zapewniał bezzwrotną pomoc chorym w ramach Programu Darowizn (bezpłatnym leczeniem objęto 74 pacjentów w 22 polskich ośrodkach, którym przekazano 388 opakowań leku). Aktualnie program jest wygaszany, lecz wciąż nie ma reakcji ze strony Ministerstwa Zdrowia odnośnie podjęcia rozmów i pozytywnego zakończenia procedury refundacji – przekonuje Jam Salamonik, wiceprezes PKPO i Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową.

PKPO przypomina, że na uzupełnienie terapii kolejnej linii czekają też pacjenci ze szpiczakiem mnogim, którzy wystosowali do ministra zdrowia petycję w tej sprawie i nadal oczekują odpowiedzi. Apele pacjentów wspierają od dłuższego czasu organizacje koalicyjne: Fundacja Carita, Fundacja Onkocafe oraz Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka.

Czy art. 44 ust. 2c ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych dotyczy tylko zamienników czytaj tutaj>>

Brakuje terapii dla chorych na raka jelita grubego

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych wraz z organizacjami działającymi na rzecz chorych na raka jelita grubego podkreślają, że nadal bez leczenia przedłużającego życie pozostają chorzy na zaawansowanego raka jelita grubego. – Apelujemy w sprawie refundacji 3. i 4. linii leczenia chorych z zaawansowanym rakiem jelita grubego – zauważa Beata Ambroziewicz, wiceprezes PKPO, prezes Fundacji Wygrajmy Zdrowie.

78 pacjentów z rakiem skóry bez terapii

PKPO podkreśla, że niepokoi ich fakt, że Ministerstwo Zdrowia nie przedłużyło decyzji refundacyjnej dla wismodegibu w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na zaawansowanego raka podstawnokomórkowego skóry wismodegibem (ICD-10 C44).

- Oznacza to, że od 1 stycznia 78 pacjentów korzystających z tej terapii pozostanie bez dostępu do skutecznej opcji leczenia. Pacjentom tym w ramach obecnych standardów terapeutycznych nie można zaproponować alternatywnej terapii – podkreśla Kamili Dolecki, prezes Stowarzyszenia SARCOMA wspierającego także pacjentów z nowotworami skóry.