Dorośli pacjenci z hemofilią bez dostępu do nowoczesnych terapii

W przygotowanym raporcie klinicyści wskazali największe problemy związane z leczeniem chorych na hemofilię. Wśród nich jest ograniczony dostęp do nowoczesnych, długo działających terapii. To szczególnie ważne przy konieczności dożylnego leczenia i częstych wkłuć. Postulują też o kontynuowanie programu leczenia. Dzisiaj skierowany jest on wyłącznie do pacjentów pediatrycznych, którzy po ukończeniu 18 roku życia tracą dostęp do nowoczesnych leków. Nie jest to jedyna choroba, w której występuje podobny problem.

Hemofilia to choroba uwarunkowana genetycznie. Objawia się częstymi, spontanicznymi wylewami krwi do stawów, mięśni, narządów wewnętrznych, śluzówek i przedłużającymi się krwawieniami po urazach. Choroba ma charakter nieprzewidywalny. Krwotoki mogą pojawić się w dowolnym momencie, bez wyraźnej przyczyny zewnętrznej. Nasilona aktywność fizyczna, niewielkie uderzenie, potrącenie czy przypadkowe stłuczenie mogą wywołać rozległe krwawienie wymagające natychmiastowej interwencji medycznej. Dane epidemiologiczne wskazują, że w Polsce z tą chorobą żyje 3424 osób. Komitet ds. Ochrony Zdrowia Federacji Przedsiębiorców Polskich opublikował raport „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian”, w którym wskazuje najistotniejsze obszary wymagające działań państwa. 

Potrzebujemy nowoczesnych leków

W ocenie klinicystów, lekarze hematolodzy zajmujący się leczeniem dorosłych pacjentów z hemofilią nie dysponują pełnym wachlarzem terapii, co ogranicza możliwości indywidualizacji leczenia.

- Mamy straszliwe opóźnienie w stosunku do bogatych krajów Europy Zachodniej, Stanów Zjednoczonych czy Japonii - mówi prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

W Polsce profilaktyka w leczeniu hemofilii polega na dożylnym podawaniu pacjentom koncentratu brakującego czynnika krzepnięcia. W efekcie pacjenci leczeni standardowymi preparatami wymagają bardzo częstych dożylnych podań – nawet 150–180 wstrzyknięć rocznie. Stanowi to poważne obciążenie terapeutyczne, obniża jakość życia pacjentów, a wielu chorym utrudnia leczenie – szczególnie w sytuacjach, w których dochodzi do pojawienia się problemów z dostępem żylnym (co może być wynikiem m.in. zniszczenia naczyń krwionośnych).

U części chorych wkłucie jest prawie niewykonalne. Z czasem mają bardzo zniszczone żyły i ten dostęp jest bardzo ograniczony. Bywa, że chory jest kłuty po kilkanaście razy, zanim uda się znaleźć odpowiednią żyłę. Niestety mamy bardzo ograniczony dostęp do koncentratów czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu - tłumaczył prof. dr. hab. n. med. Jacek Treliński, kierownik Zakładu Zaburzeń Hemostazy Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Dlatego konieczne jest jak najszybsze zapewnienie szerszego dostępu populacji dorosłych pacjentów do już zarejestrowanych, nowoczesnych terapii w leczeniu hemofilii – w tym do terapii podskórnych czy czynników krzepnięcia o długim i ultradługim czasie działania.

- Nadrzędnym celem systemu opieki nad pacjentami z hemofilią powinno być zapewnienie lekarzom i pacjentom nie tylko dostępu do szerokiego wachlarza opcji terapeutycznych, ale również wprowadzenie modelu umożliwiającego większy poziom personalizacji terapii. Decyzje kliniczne powinny uwzględniać zarówno jego stan kliniczny, jak również preferencje chorego oraz styl życia wspierając tym samym optymalizację efektów terapeutycznych i jakość życia - czytamy w raporcie.

- Chciałbym, żeby decyzja o sposobie leczenia była wynikiem rozmowy lekarza z pacjentem lub z rodzicami w przypadku dzieci i wyborem między kilkoma lekami, bo wtedy możemy wybrać to, co jest najlepsze dla pacjenta - dodaje prof. Windyga.

Dorosłość to ograniczone możliwości 

Eksperci wskazali również, że konieczne jest zapewnienie ciągłości terapii pacjentom pediatrycznym wkraczającym w dorosłość. Po osiągnięciu 18. roku życia należy zagwarantować kontynuację dotychczasowego leczenia, realizowanego w ramach programu lekowego B.15. Pacjenci mają dostęp do innowacyjnych, długodziałających leków, w tym podskórnych. Po ukończeniu 18. roku życia "wypadają" jednak z tego programu i muszą przejść do częstych wstrzykiwań dożylnych.

- Jeżeli miałbym wybrać najważniejszy element, który powinniśmy przeforsować jak najszybciej, to jest przechodzenie pacjentów z programu dziecięcego do ośrodków dla dorosłych, żeby mieli kontynuację leczenia - postuluje prof. Jerzy Windyga.

Klinicyści wskazują na konieczność wzmocnienia roli wyspecjalizowanych ośrodków leczenia hemofilii oraz przygotowanie kompleksowej opieki wielodyscyplinarnej nad dorosłymi pacjentami, zapewniającego skoordynowane wsparcie na wszystkich etapach terapii. Eksperci podkreślają jednak, że aby wprowadzenie zmian było efektywne, niezbędne jest wzmocnienie dialogu pomiędzy kluczowymi interesariuszami systemu, a więc przedstawicielami Ministerstwa Zdrowia, radą Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilią i Pokrewne Skazy Krwotoczne, środowiskiem klinicznym oraz organizacjami pacjenckimi.

Pacjenci onkologiczni też (nadal) czekają 

Moment przejścia pacjenta z leczenia w ramach opieki pediatrycznej i związane z nim trudności mają jednak dużo szerszy, w zasadzie systemowy charakter. W ubiegłym roku parlamentarzyści dyskutowali na ten temat w ramach wspólnego posiedzenia sejmowych zespołów, na którym obecni byli też m.in. przedstawiciele Biura Rzecznika Praw Dziecka. Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak (Polskie Towarzystwo Neurologiczne) zwracała wówczas uwagę, że wypracowanej procedury przejścia nie ma np. w neurologii. Ekspertka wskazywała wówczas, że rozwiązaniem tej trudnej sytuacji mogłoby być wprowadzenie zasady odbywania ostatniej wizyty w ośrodku pediatrycznym (stacjonarnie) oraz pierwszej w ośrodku dla dorosłych (w ramach teleporady), musiałaby być ona rozliczana jednak przez oba ośrodki. 

Podobne problemy są zgłaszane jednak choćby w onkologii czy niektórych chorobach rzadkich. W czasie dyskusji padały zapowiedzi rozwiązań legislacyjnych, na razie jednak nie zostały one wcielone w życie. Wdrożenie rozwiązań systemowych w opiece nad pacjentem onkologicznym w okresie przejścia z opieki wieku dziecięcego w opiekę wieku dorosłego jest nawet elementem Narodowej Strategii Onkologicznej na lata 2020-2030. Pierwotnie zakładano, że dokumenty w tym zakresie zostaną przyjęte dwa lata temu, do końca 2024 r. Czas ten został jednak ostatecznie wydłużony do końca 2026 r. W sprawozdaniu z 2024 r., który dotyczył stanu realizacji zadań określonych w KSO, wskazano, że planowane jest dokonanie przez roboczy zespół ekspertów klinicznych aktualizacji raportów Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w zakresie kompleksowej opieki nad pacjentami z nowotworami wieku dziecięcego, z uwzględnieniem zmiany organizacji opieki zdrowotnej dla grupy świadczeniobiorców (młodzież i młodzi dorośli) w okresie przejścia z opieki wieku dziecięcego w opiekę wieku dorosłego.

Czytaj także: Pacjent kończy 18 lat i wypada z leczenia. To ma się zmienić

Pacjent neurologiczny kończy 18 lat... i ma problem