Więcej pacjentów z nowotworami krwi ma skorzystać z innowacyjnej i drogiej terapii CAR-T

W Ministerstwie Zdrowia powstał zespół roboczy, którego zadaniem będzie wypracowanie mechanizmów legislacyjnych, które poprawią dostęp pacjentów do terapii CAR-T. To jedna z najbardziej innowacyjnych i skutecznych metod leczenia nowotworów krwi. Polska należy do krajów, które jako pierwsze zaczęły wdrażanie tej terapii, wydano miliony złotych na badania naukowe, teraz przyszedł czas, żeby skorzystało z niej więcej pacjentów.

Terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) to zaawansowana immunoterapia komórkowa, w której własne limfocyty T pacjenta niszczą komórki nowotworowe. Z krwi chorego pobierane są limfocyty T, które w laboratorium zyskują specjalny receptor (CAR). Tak „zaprogramowane” komórki są namnażane i umieszczane z powrotem w organizmie pacjenta. Ich zadaniem jest zwalczenie komórek nowotworowych. Jest to zaawansowana forma immunoterapii, medycyny spersonalizowanej i inżynierii genetycznej wykorzystywana przede wszystkim w leczeniu nowotworów hematologicznych, takich jak m.in. ostra białaczka szpikowa u dzieci, leukemia, szpiczak mnogi czy rozlany chłoniak z dużych komórek B. Daje dobre efekty tam, gdzie inne metody zostały wyczerpane. Trwają badania nad wykorzystaniem jej do leczenia guzów litych. Na horyzoncie widnieje również zastosowanie terapii CAR-T w chorobach z autoagresji.

Polska pionierem CAR-T

Terapia CAR-T została po raz pierwszy dopuszczona do wykorzystania przez FDA (Food and Drug Administration) w roku 2017 jako preparat w leczeniu ostrej białaczki szpikowej z komórek B. Metoda okazała się na tyle obiecująca, że stała się przedmiotem intensywnych badań naukowych w kilku krajach świata. A już 2019 roku była obecna w Polsce. Po raz pierwszy została zastosowana u młodego mężczyzny, który zachorował na chłoniaka. Nowotwór był tak agresywny, że szybko zostały wyczerpane wszystkie dostępne w tym czasie w Polsce możliwości leczenia. Dzięki CAR-T dziś pacjent ma 30 lat, jest zdrowy, pracuje i studiuje. 

Agencja Badań Medycznych dofinansowuje badania nad polskimi rozwiązaniami CAR-T. Przeznaczyła już ponad 100 mln zł na rozwój i leczenie nowotworów tą metodą. Jednym z celów jest opracowanie własnych, tańszych preparatów CAR-T, co ma uniezależnić Polskę od drogich terapii zagranicznych.

Od września 2021 r. w Polsce refundowana jest terapia CAR-T w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (B-ALL) z komórek B u pacjentów do 25. roku życia. Refundacja obejmuje również wybrane przypadki chłoniaków (np. oporny chłoniak rozlany z dużych komórek B - DLBCL). Jedno podanie terapii CAR-T to koszt przekraczający 1 mln. Do tej pory z tej metody skorzystało około 400 pacjentów, na co Polska wydała ok. 0,5 mld zł.

Terapia tańsza i szerzej stosowana

Trwają negocjacje o rozszerzenie listy wskazań do CAR-T. Eksperci zauważają, że sposobem na zwiększenie dostępności tej terapii jest wytwarzanie jej w ramach procedury tzw. wyłączenia szpitalnego. To procedura, która jest opracowana w ramach unijnego rozporządzenia z 2007 r., umożliwiającego wytwarzanie produktów terapii genowej na indywidualne zlecenie lekarza w obrębie danego państwa członkowskiego. Z takiej możliwości korzysta już m.in. Hiszpania i Holandia.

Martyna Kosmal, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, poinformowała, że w ministerstwie został powołany specjalny zespół roboczy, który w porozumieniu z ekspertami ma tworzyć przepisy prawne umożliwiające wytwarzanie terapii CAR-T w Polsce. Z informacji, jakie „Menedżer Zdrowia” uzyskał od Ministerstwa Zdrowia, wynika, że zespół został powstał pod koniec lutego br. Jak wskazuje serwis, okres działania grupy nie został zakreślony – ma ona charakter nieformalny, wewnętrzny i jej działanie nie jest odgórnie ograniczone zapisami prawnymi w zakresie terminów. 

W pracach grupy uczestniczą m.in. przedstawiciele komórek wewnętrznych MZ, takich jak Departament Polityki Lekowej i Farmacji czy Departament Analiz i Strategii. Należą do niego również przedstawiciele Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego, Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, Agencji Badań Medycznych, Narodowego Funduszu Zdrowia (organów lub instytucji podległych lub nadzorowanych przez ministra zdrowia).