Organizacje pacjenckie od dawna zabiegały o wpisanie leku worosytyd (nazwa handlowa Voxzogo) na listę leków refundowanych. Obecnie to jedyna nowoczesna i skuteczna metoda leczenia dla dzieci z achondroplazją. W Polsce dostępna była tylko przez niedługi czas w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL) i w ten sposób obecnie przyjmuje ten lek ok. 25 dzieci. A dzieci, które chorują na tę rzadką chorobę w Polsce jest około 220. Na nierówny dostęp do leczenia zwracała uwagę rzeczniczka praw dziecka i rzecznik praw pacjenta. - Kiedy obejmowałam urząd rzeczniczki praw dziecka miałam listę spraw, które wymagają bardzo pilnych zmian. I tych zmian bardzo pilnie potrzebowały dzieci chorujące na achondroplazję. Bo czy jest to normalne, że dzieci w innych krajach, nawet takich jak Rosja, mają dostęp do nowoczesnego leczenia, a takie leczenie nie jest możliwe w Polsce? – pisała Monika Horna-Cieślak w mediach społecznościowych.
Zobacz w LEX: Nabywanie leków refundowanych przez szpitale - ustalanie maksymalnej ceny >
Szybka procedura refundacyjna
Ministerstwo Zdrowia już wcześniej informowało producenta leku firmę BioMarin o możliwości złożenia wniosku refundacyjnego, która jednak przez dłuższy czas nie przystąpiła do tej procedury. Aż do jesieni zeszłego roku. Wtedy MZ bardzo szybko, bo tylko w ciągu 45 dni (ma na to czas do 240 dni) procedowało wniosek refundacyjny. 13 grudnia w ubiegłym roku Ministerstwo Zdrowia ogłosiło, że lek będzie dostępny dla dzieci od 1 stycznia 2025 roku. – Jesteśmy bardzo wdzięczni za tak szybkie tempo procedowania w MZ i Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji i zaangażowanie w tej sprawie. To było rekordowe procedowanie. Mieliśmy poczucie, że ta nierówność w leczeniu dzieci z achondroplazją została dostrzeżona przez resort zdrowia i właściwie zagospodarowana – podkreśla Marta Skierkowska, prezeska Stowarzyszenia na Rzecz Dzieci z Achondroplazją Odblokuj Życie.
Jak podkreśla prof. Iwona Beń-Skowronek, pediatra i endokrynolog z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, leczenie dzieci z achondroplazją nowoczesnym lekiem worosytyd znacznie poprawia ich jakość życia. – Poprawia się np. ich oddychanie (ok. 10 proc. dzieci musi korzystać ze wsparcia oddechowego), zmniejsza się liczba infekcji, z powodu których dzieci są bardzo często hospitalizowane – zaznacza.
Czytaj również: Dzieci z niskorosłością bez dostępu do leczenia bez bólu
Liczy się czas podania leku
Teraz pacjenci czekają na uruchomienie programu i realne otrzymanie leku. Mogą go dostać dzieci już od 4. miesiąca życia. Kluczowy w leczeniu achondroplazji jest czas, lek Voxzogo można podać tylko do czasu zamknięcia się płytek wzrostu. Im wcześniej lek zacznie działać, tym większa jest szansa na brak powikłań w chorobie. – Teraz czekamy, aż Narodowy Fundusz Zdrowia ogłosi konkurs na realizatorów tego świadczenia. Poprosiłam właśnie o spotkanie z prezesem NFZ, aby dowiedzieć się, jakie mamy możliwości. Pacjenci są gotowi, lekarze także i czekamy na uruchomienie formalności – mówi Marta Skierkowska. Dodaje, że ośrodki są gotowe na realizację programu, bo część z nich już ma pacjentów w RDTL-u, mają już gotowe standardy postępowania i specjalistów. – Dzieci każdego dnia tracą szansę, która wykorzystana na działania terapeutyczne mogłaby przynosić już realne zmiany. Ma ogromne znaczenie, kiedy ten lek podamy dziecku – podkreśla Marta Skierkowska.
Obecnie trwają też dalsze prace i badania nad lekiem Voxzogo pod kątem jego stosowania także w innych dysplazjach kostnych, np. hipochondroplazji.
Jeszcze konieczne zbiórki pieniędzy na leczenie
Rodziny, które zdecydowały się już wcześniej na organizację zbiórek środków finansowych na lek, bo nie zdążyły zakwalifikować się do RDTL, nie zaprzestają ich obecnie, czekając na realne uruchomienie programu lekowego. Koszt miesięczny leczenia to przed refundacją leku ok. 130-140 tys. miesięcznie, teraz po cenie refundacyjnej to ok. 70 tys. zł miesięcznie. To wciąż bardzo dużo. Pomimo że lek jest na liście, na razie wciąż kupują go komercyjnie, aby dzieci nie miały przerwy w leczeniu.
Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna, która objawia się, m.in. skróceniem kości rąk i nóg, czyli niskorosłością, a także deformacją czaszki. Powoduje też wiele innych powikłań zdrowotnych, np. neurologicznych, otyłość, utratę słuchu, wady serca, ale także społecznych. Osoby te mają często problem ze znalezieniem partnera, pracy i wielokrotnie bardziej narażone są na wykluczenie społeczne. Dotąd jedyną refundowaną przez NFZ terapią dla dzieci z achondroplazją w Polsce była kontrowersyjna operacja rozciągania kości, nie zawsze skuteczna i związana z ogromnym bólem i wielomiesięcznym wykluczeniem z aktywnego życia. - Jest to po prostu niehumanitarne – podkreślił na zeszłorocznym posiedzeniu Parlamentarnego Zespołu ds. Achondroplazji prof. Mieczysław Walczak, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej.
-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Linki w tekście artykułu mogą odsyłać bezpośrednio do odpowiednich dokumentów w programie LEX. Aby móc przeglądać te dokumenty, konieczne jest zalogowanie się do programu. Dostęp do treści dokumentów w programie LEX jest zależny od posiadanych licencji.