Informacja, że od września lek genowy Zolgensma stosowany u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) będzie refundowany, została przyjęta z entuzjazmem. To jedna z najdroższych stosowanych obecnie na świecie terapii. Eksperci podkreślają, że Polska jest w awangardzie krajów, które zapewnią kompleksowe leczenie SMA, gdyż w sumie pacjenci będą mieli dostęp do trzech leków refundowanych: Spinraza, Zolgensma i Evrysdi.
Kontrowersje wywołało to, że lek genowy Zolgensma jest dostępny z ograniczeniami. Ministerstwo Zdrowia zdecydowało, że z refundacji terapii genowej będą mogli skorzystać tylko pacjenci do szóstego miesiąca życia. Kolejnym warunkiem jest, że wcześniej nie przyjmowali oni żadnego leczenia na SMA. I chociaż pacjenci, którzy nie skorzystają z refundacji Zolgensmy są kwalifikowani do pozostałych refundowanych terapii SMA, to niektórzy rodzice są rozczarowani.
W sprawie interweniował także Rzecznik Praw Obywatelskich Marcin Wiącek, który w liście do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego powołał się na art. 68 Konstytucji, który mówi m.in. o równym dostępie do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych.
Kontrowersyjny cenzus wiekowy
Pojawiły się więc pytania, jakie jest uzasadnienie dla cezury sześciu miesięcy przyjętej przez Ministerstwo Zdrowia. Zwłaszcza, że zasady refundowania tego leku w różnych krajach są inne.
Dorota Raczek, prezeska Fundacji SMA podkreśla, że Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła stosowanie Zolgensma u pacjentów do 21 kg wagi. W charakterystyce produktu leczniczego EMA podano wielkości zalecanych dawek dla pacjentów o masie ciała do 2,6 kg do 21 kg.
– Jednak lekarze, eksperci w leczeniu SMA zgadzają się co do tego, że lek można stosować najbezpieczniej u dzieci, które ważą do 13,5 kg – dodaje. Chodzi o to, że im cięższy pacjent, tym większej dawki leku potrzebuje. Cięższe dziecko otrzymuje więcej wirusa, który jest wykorzystywany w terapii genowej SMA. Tymczasem najcięższe dziecko leczone Zolgensma podczas badań klinicznych ważyło 8,4 kg.
– Sytuacja jest dynamiczna – zaznacza jednak Dorota Raczek odnosząc się do stosowania leku Zolgensma w innych krajach europejskich. Podkreśla, że pojawiają się badania na podstawie rzeczywistej praktyki klinicznej, czyli innymi słowy stosowania leku. – W Niemczech Zolgensma jest refundowana w pełnym zakresie, czyli tak jak stosowanie leku dopuściła Europejska Agencja Leków a więc i u pacjentów z większą wagą niż 13,5 kg, w szczególnych przypadkach. Kolejne kraje rozszerzają refundację terapii genowej – dodaje.
Na przykład Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt leczniczy Zolgensma we wskazaniu: leczenie dzieci w wieku poniżej 2 lat.
Ograniczenia w leczeniu genowym SMA
Dlaczego Ministerstwo Zdrowia przyjęło więc, że będzie refundować niezwykle drogi lek jedynie do szóstego miesiąca życia?
Resort zdrowia odpowiada, że kryterium włączania do terapii lekiem Zolgensma zostało określone na podstawie raportu EPAR (European public assessment report) oraz głównego badania rejestracyjnego.
Potwierdza to opracowanie analityczne AOTMiT dotyczące Zolgensma z lutego ubiegłego roku. - Główne badanie rejestracyjne (AVXS-101-CL-303) obejmowało pacjentów z typem 1 SMA z 1 lub 2 kopiami genu SMN2, będących w wieku poniżej 6 miesięcy – czytamy.
Radosław Tymiński, współpracownik Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego podkreśla, że kryteria wagi i wieku pacjenta są stosowane przy rejestracji leków. – Ustawodawca może się więc do nich odwołać. Jednak wprowadzanie ograniczeń w dostępie do refundowanych leków czy terapii będzie zgodne z konstytucją tylko wtedy, jeśli badania potwierdzają, że skuteczność stosowania leku na przykład powyżej szóstego miesiąca życia radykalnie spada. Jeśli takich badań nie ma, kryterium wieku może być uznane za arbitralne – zastrzega.
Sprawdź też: II GSK 305/15, Refundacja leku - indywidualna ocena przesłanek. - Wyrok NSA >
Ekonomiczne aspekty dostępu do refundowanych leków
Czy jednak możliwe były inne rozwiązania i przyjęcie innych kryteriów? Zapewne tak.
Dorota Raczek wyjaśnia, że wniosek refundacyjny został złożony dla pacjentów do szóstego miesiąca życia. – Ministerstwo Zdrowia prowadziło negocjacje na podstawie złożonego wniosku i zgodnie z rekomendacją Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji – dodaje. Przyznaje też, że lekarze na podstawie badań stwierdzają, że Zolgensma jest najskuteczniejsza do szóstego miesiąca życia i na wczesnym etapie choroby. Jednak teraz, w świetle nowych doniesień naukowych, możemy stwierdzić, że terapia genowa jest również skuteczna u nieco starszych dzieci, ale w powiązaniu z długością trwania choroby.
Jednak o tym, które grupy pacjentów będą miały dostęp do terapii decydują nie tylko wyniki badań, ale także kwestie ekonomiczne.
Oskar Luty z Kancelarii prawnej Fairfield zaznacza, że pierwotną przyczyną, dla której Ministerstwo Zdrowia ogranicza dostęp do leków refundowanych, są ograniczone środki finansowe. I podkreśla, że resort zdrowia jest zobowiązany wprowadzać kryteria dostępu do świadczeń, takich jak refundacja leku na SMA, na podstawie parametrów faramkoekonomicznych. – Z analiz farmakoekonomicznych może wynikać, że zastosowanie leku ma sens ekonomiczny wyłącznie w przypadku określonej populacji pacjentów, czyli uwzględniając kryterium wiekowe – dodaje.
Ustawa refundacyjna (art. 12) pozwala ministrowi zdrowia przyjmować takie kryteria dostępu do środków publicznych, które umożliwią „uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych”. Kluczowym kryterium jest koszt uzyskania dodatkowego roku życia pacjenta skorygowanego o jakość. Wysokość progu jest ustalana na podstawie w wysokości trzykrotności PKB na jednego mieszkańca. Podobną oceną objęto także Zolgensmę w przywoływanym już dokumencie AOTMiT. Koszt jednego „zyskanego” roku życia pacjenta został ukryty w upublicznionym dokumencie. Oszacowano natomiast że pacjent zyska blisko 70 lat życia po zastosowaniu nowej terapii.
- Jest to ponura metodyka, ale innej nie ma. Z badań czysto medycznych może wychodzić, że stosowanie leku jest wskazane. Jednocześnie z analizy farmakoekonomicznej może wynikać, że nie jest to ekonomicznie uzasadnione, czyli przedłużenie życia następuje za cenę nieakceptowalną społecznie - dodaje Oskar Luty. Jednocześnie – jak zaznacza – minister zdrowia ma pewien luz decyzyjny decydując o dostępie do refundacji.
Radosław Tymiński mówi, że możliwe jest sądowe zaskarżanie chociażby decyzji refundacyjnych przez rodziców dzieci wykluczonych z dostępu do drogiego, refundowanego leku. - Jednak powodzenie takiego postępowania zależy od wielu indywidualnych czynników. Bardziej skuteczna może się okazać presja społeczna, edukacja i działanie organizacji rodziców i pacjentów - zaznacza.
-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Linki w tekście artykułu mogą odsyłać bezpośrednio do odpowiednich dokumentów w programie LEX. Aby móc przeglądać te dokumenty, konieczne jest zalogowanie się do programu. Dostęp do treści dokumentów w programie LEX jest zależny od posiadanych licencji.