Publikowany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, w ramach ustawy o Funduszu Medycznym, obejmuje jedenaście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Wśród nich jest pierwsza terapia genowa w leczeniu SMA - Zolgensma.

To ważne, bo wielu rodziców zbiera pieniądze na tę terapię m.in. za pomocą zbiórek publicznych, choć w Polsce refundowany już jest inny równie nowoczesny lek Spinraza. Różnica między nimi jest między innymi taka, że Spinrazę podaje się cztery razy w ciągu ok. dwóch miesięcy, a potem regularnie co cztery miesiące, Zolgensme tylko raz. Oba są bardzo drogie. Teraz otwiera się szansa, że również Zolgensma będzie objęta refundacją. Obecnie na leczenie tą terapią genową trzeba zebrać ok. 10 mln złotych.

Czytaj również: Nowe bezpłatne leki dla seniorów na nowej liście leków refundowanych od 1 marca >>

Wielki krok w kierunku dostępności przełomowej terapii w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni

Od 26 listopada 2020 roku obowiązuje ustawa o Funduszu Medycznym, która otwiera nową ścieżkę dostępu do technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Wprowadza ona bowiem wczesny i warunkowy dostęp do technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej oraz dostęp do technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Stwarza tym samym realną szansę na szybszy, a także sprawniejszy dostęp do innowacyjnych terapii.

Jedną z takich terapii jest Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) - terapia genowa w leczeniu SMA  ukierunkowana na genetyczną przyczynę choroby, poprzez zastąpienie czynności brakującego bądź niedziałającego genu SMN1, za pomocą jednorazowego podania leku. Zaletą tej terapii jest przede wszystkim jednorazowe, szybkie oraz proste podanie leku (wlew dożylny trwa  60 minut). Efekty działania terapii genowej zostały potwierdzone już w pierwszym miesiącu od iniekcji. Terapia genowa charakteryzuje się ponadto wysokim profilem bezpieczeństwa i skutecznością potwierdzoną w badaniach klinicznych, jak i w codziennej praktyce medycznej. Onasemnogen abeparwowek wykazuje ważną i klinicznie znaczącą korzyść terapeutyczną w przedobjawowym oraz objawowym przebiegu SMA, w tym przedłużone przeżycie bez zdarzeń i osiągnięcie etapów rozwoju ruchowego, nieobserwowanych dotychczas w historii choroby, utrzymujących się przez 5 lat po podaniu tego leku.

Jak zaznacza dyrektor zarządzający Novartis Poland, Michał Bichta: „Ujęcie onasemnogen abeparwowek w liście AOTMiT to potwierdzenie wysokiej wartości klinicznej tej terapii dla pacjentów, ich rodzin oraz systemu ochrony zdrowia. Jednocześnie bardzo doceniamy ten pierwszy krok, bo stwarza ogromną szansę na szybkie rozpoczęcie rozmów o finansowaniu terapii ze środków publicznych i udostępnieniu jej pacjentom”.

Zanim lek trafi do pacjenta, konsultacje publiczne i negocjacje cenowe

Obecnie po publikacji listy przez AOTMiT rozpoczyna się miesięczny okres konsultacji publicznych, po którego zakończeniu Ministerstwo Zdrowia ogłosi ostateczny wykaz, po czym nastąpi 30 - dniowy etap negocjacji cenowych między producentami a Komisją Ekonomiczną działającą przy Ministrze Zdrowia. - Spodziewamy się, że jeżeli negocjacje zakończą się pomyślnie, lek Zolgensma zostanie objęty refundacją w maju 2021 roku - informuje na swojej stronie Fundacja SMA. Nieustalona jest jeszcze populacja pacjentów, dla której lek Zolgensma mógłby być refundowany. Określenie jej zależy głównie od profilu skuteczności i bezpieczeństwa leku, istniejących danych ze stosowania leku w praktyce klinicznej, od dostępnego budżetu, ponadto od elastyczności obu stron, co do ceny, rabatów oraz warunków płatności w odniesieniu do różnych grup pacjentów (czyli tzw. mechanizmów podziału ryzyka).