Minister zdrowia: Granica wieku dla terapii genowej SMA poparta badaniami

Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii – powiedział w czwartek minister zdrowia Adam Niedzielski. Odniósł się w ten sposób do opinii Marcina Wiącka (RPO), że wiek pacjenta nie powinien ograniczać dostępu do refundacji leku na SMA.

Od września refundowana będzie terapia genowa rdzeniowego zaniku mięśni. Refundacja będzie dostępna dla dzieci do 6 miesiąca życia. Rzecznik praw obywatelskich Marcin Wiącek w piśmie skierowanym do ministra zdrowia ocenił, że cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów w podobnej sytuacji zdrowotnej.

W piśmie do MZ rzecznik powołał się na art. 68 Konstytucji RP. Mówi on, że obywatelom, niezależnie od ich sytuacji materialnej, władze publiczne zapewniają równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych.

Warunki refundacji uzasadnione badaniami

Adam Niedzielski w odpowiedzi udzielonej RPO zaznacza, że przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy.

- Na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawaniu leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków. Biorąc pod uwagę powyższe badania oraz wskazania ekspertów, a także analizę dowodów naukowych przeprowadzoną przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, mogliśmy podjąć tylko jedną decyzję, tj. dopuścić lek do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia – napisał szef MZ.

Szef MZ swoją odpowiedź do RPO zamieścił na Twitterze, argumentując: "w związku z tym, że RPO upublicznia listy przed tym, jak zapozna się z nimi ich adresat, czuję się uprawniony do odpowiedzi w analogiczny sposób".

Dostępność leku - dobro pacjenta

Adam Niedzielski podkreślił też, że minister zdrowia, podejmując decyzję o refundacji jakiegokolwiek produktu leczniczego, jest zobowiązany kierować się dobrem pacjenta. - Jestem świadom, że nie musi Pan znać podstaw merytorycznych decyzji podejmowanych przez ministra zdrowia, tak jak nie jest Pan zobowiązany znać zasad działania konkretnych leków. Jednak sugerowanie – co czyni Pan w swoim piśmie – że każdy pacjent, niezależnie od wieku, ma mieć prawo do tych samych leków, bo tak stanowi konstytucja, jest z Pana strony nie tylko opacznym rozumieniem medycyny, ale i samej ustawy zasadniczej – tak minister zdrowia odpowiada RPO.