Toksyna botulinowa zwana też: botulinotoksyną, botuliną, albo potocznie „jadem kiełbasianym”, to egzotoksyna wytwarzana głównie przez beztlenowe bakterie - laseczki Clostridium botulinum. Substancja ta działa blokująco na wydzielanie acetylocholiny, czyli neurotransmitera odpowiedzialnego za skurcz mięśni. Botulina hamuje zatem przekazywanie impulsów nerwowych do mięśni szkieletowych, które w rezultacie rozkurczają się i rozluźniają. Na pierwsze efekty działania substancji nie trzeba czekać długo, bo zaledwie 2-3 dni. Ostateczne pojawiają się po 2-6 tygodniach i utrzymują przez od 2 do 4 miesięcy.
Toksyna botulinowa w neurologii
Z dobroczynnego działania botuliny korzysta medycyna estetyczna m.in. do niwelowania zmarszczek mimicznych. Z tą dziedziną medycyny kojarzymy ją najlepiej. Tymczasem po botulinę sięgają też chętnie neurolodzy.
- Botulinę, jako lek skutecznie obniżający napięcie mięśniowe, wykorzystuje się także w profilaktyce bólów głowy przy migrenie przewlekłej, w leczeniu uporczywej, nadmiernej potliwości oraz do terapii spastyczności w schorzeniach neurologicznych, takich jak mózgowe porażenie dziecięce (MPD), dystonie ogniskowe oraz spastyczność kończyny górnej i dolnej po udarze mózgu. Toksyną botulinową możemy także leczyć z powodzeniem nietrzymanie moczu u osób z nadreaktywnością mięśnia wypieracza pęcherza moczowego o podłożu neurogennym, spastyczność po urazach rdzenia kręgowego i mózgu oraz u chorych ze stwardnienie rozsianym (SM) – wyjaśnia prof. dr. hab. n. med. Alina Kułakowska z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
„Szczęśliwcy” z botuliną refundowaną
Obecnie na rynku dostępnych jest kilka preparatów toksyny botulinowej typu A. Ich cena waha się od ok. 400 do ok. 1200 zł. Dla wielu pacjentów neurologicznych chorujących przewlekle, niezdolnych długoterminowo do pracy zarobkowej i utrzymujących się ze świadczeń socjalnych – rent i zasiłków, leczenie toksyną botulinową to zbyt kosztowna terapia. Od wielu lat klinicyści i organizacje pacjenckie wnioskują do ministerstwa zdrowia, aby włączyć botulinę do wykazu leków refundowanych. Udało się to tylko niektórym.
Zgodnie z obwieszczeniem ministra zdrowia z 24 czerwca 2023 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 września 2023 r. toksyna botulinowa typu A znalazła się w następujących programach lekowych:
- B.28 - leczenie dystonii ogniskowych i połowiczego kurczu twarzy - nazwy handlowe: Botox, Dysport, Xeomin;
- B.30 - leczenie spastyczności w mózgowym porażeniu dziecięcym - nazwy handlowe: Botox, Dysport;
- B.57 - leczenie spastyczności kończyny górnej i/lub dolnej po udarze mózgu z użyciem toksyny botulinowej typu A - nazwy handlowe: Botox, Dysport, Xeomin;
- B.73 - leczenie neurogennej nadreaktywności wypieracza - nazwy handlowe: Botox;
- B.133 - profilaktyczne leczenie chorych na migrenę przewlekłą - nazwy handlowe: Botox.
Nielogiczne zapisy - toksyna botulinowa tylko dla dzieci
- Spastyczność nie jest chorobą, ale objawem neurologicznym. Polega on na wzmożonym napięciu mięśni, które jest efektem uszkodzenia określonych struktur układu nerwowego i występuje niezależnie od etiologii tego uszkodzenia – wyjaśnia prof. Alina Kułakowska. Ekspertka podkreśla także, że neurolodzy jednoznacznie popierają leczenie toksyną botulinową w każdym przypadku spastyczności. Jej stosowanie przynosi korzyści każdemu pacjentowi bez względu na przyczynę spastyczności, rodzaj schorzenia, urazu przy którym występuje.
- Tymczasem, jeśli chodzi o leczenie botuliną spastyczności, to widzimy pewien brak logiki w zapisach refundacyjnych. Nie rozumiemy, dlaczego botulina dla części pacjentów jest refundowana, a dla części nie jest. Sztandarowy przykład niekonsekwencji zapisów to MPD. Ono nie znika w cudowny sposób, kiedy chory osiągnie pełnoletność. Nie rozumiemy zatem, dlaczego dzieci z MPD mogą korzystać z refundowanej botuliny, a osoby dorosłe już nie. Co więcej, w grupie pacjentów, dla których toksyna nie jest refundowana znajdują się chorzy z tak ciężkimi, przewlekłymi schorzeniami jak SM (stwardnienie rozsiane) i pacjenci ze spastycznością pourazową. U nich wszystkich stosowanie botuliny usuwa spastyczność i znacznie poprawia jakość życia. Zabiegamy więc o to, aby zapisy refundacyjne co do toksyny botulinowej poprawić – mówi prof. Kułakowska.
Szacuje się, że w Polsce na stwardnienie rozsiane choruje obecnie ok. 52 tysięcy osób. Leczenie tego schorzenia polega na dwóch rodzajach terapii prowadzonych jednocześnie: modyfikującej postęp choroby oraz, równie ważnej, objawowej.
- O ile dostęp do terapii hamujących rozwój SM jest u nas coraz lepszy, o tyle z objawowymi bywa różnie. SM przebiega w bardzo zindywidualizowany sposób, ale spastyczność, w różnym nasileniu dotyczy nawet kilkudziesięciu procent chorych na SM, szczególnie z zaawansowaną niepełnosprawnością. Nadmierne napięcie mięśni nie tylko wpływa na sprawność, ale też wywołuje bardzo dotkliwy ból i w istotny sposób oddziałuje na codzienne funkcjonowanie chorego, obniżając jakość jego życia, a nawet sprawiając, że się z niego wycofuje. Spastyczność powoduje, że osoby z SM wymagają wsparcia, często nawet przy wykonywaniu prostszych czynności – wyjaśnia Anna Gryżewska, Dyrektor Biura Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR).
Część chorych na SM doświadczających spastyczności leczy ten objaw toksyną botulinową. Płacą za nią z własnej kieszeni i szukają ośrodków, które toksynę im podają.
- Na ogólnopolską infolinię SM (22 127 48 50) pacjenci często zgłaszają problem nie tylko refundacji, ale i dostępem do leczenia nią. Umieściliśmy zatem te kwestie na tegorocznej liście postulatów, które są swoistym drogowskazem działań PTSR. Temat poszerzenia wskazań refundacji toksyny botulinowej w ramach programu B.57 o osoby chore na SM, co jest zgodne z rekomendacjami neurologów i fizjoterapeutów poruszyliśmy także podczas spotkań Parlamentarnego Zespołu ds. Stwardnienia Rozsianego. Podczas konferencji z okazji Światowego Dnia SM, który przypada 29 maja, wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski zasugerował, że być może we wrześniu tego roku botulina dla pacjentów z SM cierpiących na spastyczność doczeka się refundacji. Czekają na to i chorzy, i ich bliscy, i organizacje pacjentów z SM i lekarze – powiedziała Anna Gryżewska.
Czytaj także na Prawo.pl: Leki OTC będą refundowane - ustawa z podpisem prezydenta
Spełnione nadzieje?
Poprosiliśmy Ministerstwo Zdrowia o wyjaśnienia na jakim etapie są „porządki” z refundacją toksyny botulinowej. W informacji przesłanej serwisowi Prawo.pl, resort poinformował, że podmiot odpowiedzialny za lek Dysport (toksyna botulinowa typu A), złożył wniosek o rozszerzenie aktualnego programu lekowego B.57 o możliwość leczenia spastyczności u pacjentów:
- z udokumentowanym rozpoznaniem SM,
- z udokumentowanym rozpoznaniem mózgowego porażenia dziecięcego po uprzednim leczeniu w programie B30 lub wcześniej nieleczonych w programie B.30,
- po przebytym urazie ośrodkowego układu nerwowego,
- z udokumentowanym rozpoznaniem paraplegii spastycznej (spastyczność wrodzona uwarunkowana genetycznie, dziedzicznie).
Wniosek został już pozytywnie oceniony przez Radę Przejrzystości oraz warunkowo pozytywnie przez Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Odbyły się także negocjacje cenowe z Komisją Ekonomiczną. Ale minister zdrowia nie wydał jeszcze w powyższej sprawie decyzji.
Co więcej, po uwagach otrzymanych od Rady Przejrzystości, ministerstwo przekazało do AOTMiT zlecenie w sprawie ujednolicenia wskazań dla wszystkich produktów leczniczych zawierających toksynę botulinową. Zaproponowano m.in. połączenie dwóch programów: B.30 dot. populacji dzieci i B.57 dla populacji dorosłych. Pozostaje nam zatem poczekać do ogłoszenia we wrześniu nowej listy refundacyjnej, aby poznać realne efekty tych „porządków”.
-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Linki w tekście artykułu mogą odsyłać bezpośrednio do odpowiednich dokumentów w programie LEX. Aby móc przeglądać te dokumenty, konieczne jest zalogowanie się do programu. Dostęp do treści dokumentów w programie LEX jest zależny od posiadanych licencji.
