Opinia rady dotyczyła stosowania leku w zapobieganiu i leczeniu przewlekłej hiperurykemii u dorosłych pacjentów poddawanych chemioterapii z powodu nowotworów krwi z umiarkowanym do wysokiego ryzykiem wystąpienia zespołu rozpadu guza  jako leku dostępnego w aptece na receptę z odpłatnością ryczałtową, w ramach istniejącej grupy limitowej 145.0 (leki stosowane w leczeniu dny).

Rada Przejrzystości uznała natomiast za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Adenuric, stosowanego w leczeniu przewlekłej hiperurykemii w chorobach, w których wystąpiło już odkładanie się złogów moczanowych jako leku dostępnego w aptece na receptę z odpłatnością ryczałtową, w ramach istniejącej grupy limitowej 145.0 (leki stosowane w leczeniu dny).

Rada uzasadnia swoje stanowisko tym, że lek Adenuric (febuksostat) cechuje wprawdzie nieznacznie tylko większa efektywność w leczeniu dny w porównaniu z allopurinolem, ale znajduje on zastosowanie u chorych, u których terapia allopurinolem jest nieskuteczna lub u których istnieją przeciwwskazania do stosowania allopurinolu. Profil bezpieczeństwa w przypadku stosowania obu technologii jest porównywalny, ale zwraca się uwagę, że Adenuric nie powinien być stosowany u chorych z chorobą niedokrwienną serca lub zastoinową niewydolnością krążenia. Lek jest efektywny kosztowo i ma minimalny wpływ na budżet płatnika.

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nie rekomenduje objęcia refundacją tego leku. 

Rada uznała za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Striverdi Respimat (olodaterol), roztwór do inhalacji, stosowanego przy podtrzymującym leczeniu rozszerzającym oskrzela u pacjentów z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP).

Badania kliniczne chorych na POChP nie wskazują jednoznacznie na różnice skuteczności olodaterolu w porównaniu z lekami zawierającymi substancję czynną formoterol, stosowaną w tym samym wskazaniu. Nie stwierdzono bowiem istotnych różnic w zakresie poprawy jakości życia, częstości zdarzeń niepożądanych, wyników badań spirometrycznych oraz ryzyka zgonu w okresie leczenia i po zakończeniu badania. Rada stwierdziła, że lek ten jest słabo przebadany i jako nie wnoszący wartości dodanych, nie zasługuje na refundację.

Czytaj: Ministerstwo Zdrowia: rozmowy w sprawie refundacji leku Kineret>>>

Striverdi Respimat (olodaterol) uzyskał pozytywne rekomendacje finansowania ze środków publicznych w 2014 i 2015 roku od instytucji: szkockiej (SMC), walijskiej (AWMSG), kanadyjskiej (HC), francuskiej (HAS), niemieckiej (G-BA), holenderskiej (ZiN), natomiast australijska (PBAC) odnosiła się negatywnie (w 2014 roku) do włączenia tego produktu leczniczego do listy leków refundowanych. Striverdi Respimat jest finansowany w 14 (spośród 30) krajach UE i EFTA, przy najczęstszym poziomie refundacji wynoszącym 100 procent. Lek jest finansowany w 3 krajach (Portugalia, Słowacja i Węgry) o zbliżonym do Polski PKB per capita.

W Polsce, w obrębie istniejącej grupy limitowej – „198.0, Wziewne leki beta-2-adrenergiczne o długim działaniu - produkty jednoskładnikowe", refundowane są inne, długo działające leki rozszerzające oskrzela: salmeterol, formoterol i indakaterol.

Koszt leczenia olodaterolem w porównaniu z formoterolem z perspektywy poszerzonej (NFZ + pacjent) jest wyższy, natomiast z perspektywy płatnika publicznego niższy. Refundacja leku Striverdi Respimat we wnioskowanym wymiarze 30 procent, ze względu na częściowe przejęcie udziałów leków refundowanych z odpłatnością ryczałtową, wiązałoby się z oszczędnościami po stronie płatnika publicznego. Zmiana ta wpłynęłaby jednak na znaczny wzrost kosztów ponoszonych przez pacjentów.

Rada Przejrzystości uznała także za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Ofev (nintedanib), stosowanego w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc (ang. Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) u dorosłych pacjentów, w ramach programu lekowego.

Nintedanib jest drobnocząsteczkowym inhibitorem kinaz tyrozynowych, w tym receptorów płytkopochodnego czynnika wzrostu (PDGFR), receptorów czynnika wzrostu dla fibroblastów (FGFR) i receptorów czynnika wzrostu śródbłonka naczyń (VEGRF). 

Odnaleziono trzy kontrolowane badania kliniczne porównujące bezpośrednio nintedanib z placebo w populacji chorych z idiopatycznym włóknieniem płuc. W badaniach tych częstość występowania zgonów z dowolnej przyczyny, z przyczyn oddechowych lub ocenianych w czasie leczenia była niższa w grupach stosujących NTB, jednakże nie były to wyniki istotne statystycznie. Brak jest zatem danych jednoznacznie wskazujących na wyższość wnioskowanej technologii nad objawowym leczeniem wspomagającym w zakresie przedłużania życia u chorych na IPF. Istotny statystycznie wynik wskazujący na wydłużenie czasu do pierwszego ostrego zaostrzenia choroby odnotowano tylko w jednym z trzech badań. 

Poza tym stosowanie leku wiąże się z szeregiem działań niepożądanych. Do najczęściej występujących należą: biegunka, wymioty, ból brzucha, zmniejszone łaknienie, zmniejszenie masy ciała i zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych. W omawianych badaniach nie odnotowano istotnej statystycznie poprawy jakości życia w wyniku stosowania nintedanibu. 

Nie odnaleziono badań, które analizowałyby bezpieczeństwo oraz skuteczność wnioskowanej technologii w dłuższym niż roczny horyzoncie czasowym. Jednocześnie, uzgodniony z wnioskodawcą projekt programu lekowego przewiduje, że leczenie nintedanibem należy kontynuować dopóki świadczeniobiorca odnosi korzyści z zastosowanego leczenia i nie wystąpią kryteria wyłączenia, co w świetle niepewnych długoterminowych efektów stosowania leku budzi wątpliwości. Wyniki analiz farmakoekonomicznych wskazują, że w porównaniu z najlepszym leczeniem wspomagającym wnioskowana technologia znajduje się znacznie powyżej progu przyjmowanego dla technologii efektywnych kosztowo w Polsce, niezależnie czy uwzględni się proponowany instrument dzielenia ryzyka czy też nie. Lek finansowany jest tylko w 3 krajach UE, w tym w żadnym o PKB porównywalnym z Polską.