Nowe zasady refundacji poprawią dostęp do terapii chorób rzadkich

Nowelizacja ustawy refundacyjnej zakłada odejście od dotychczasowego badania efektywności kosztowej danej terapii i postawienie nacisku na efektywność kliniczną. Zastosowanie innego kryterium dostępności może poprawić sytuację 2 milionów osób w Polsce cierpiących na choroby rzadkie i ultrarzadkie. Eksperci podkreślają, że nowe koncepcje powinny uwzględnić ograniczenia budżetowe. 

– Najważniejszą zmianą, którą zakłada nowelizacja ustawy refundacyjnej, jest odejście od sztywnego trzymania się współczynnika QALY jako efektywności kosztowej danej terapii i postawienie nacisku na efektywność kliniczną. Dobre badania kliniczne, które potwierdzą, że terapie stosowane w chorobach rzadkich, często bardzo drogie i unikatowe, są skuteczne, to jest dla nas najważniejszy wyznacznik włączania nowoczesnych terapii dla chorób ultrarzadkich – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Biznes Marek Tombarkiewicz, wiceminister zdrowia.

Leki na rzadkie choroby najczęściej mają jednego producenta na świecie, co powoduje, że ich koszt zazwyczaj jest dość wysoki. Obecnie leki sieroce, wykorzystywane  w  leczeniu chorób rzadkich i ultrarzadkich, konkurują z lekami stosowanymi przy częstszych schorzeniach na tych samych zasadach, co oznacza, że przy refundacji bierze się pod uwagę kryterium opłacalności. Próg opłacalności kosztowej to 126 tys. zł za koszt uzyskanego roku życia, tzw. QALY. Przy chorobach, które dotykają niską liczbę chorych, próg opłacalności kosztowej jest zwykle wyższy niż wskazana kwota.

– Dostęp do technologii sierocych w Polsce jest konieczny, by zapewnić polskim pacjentom możliwie jak najdłuższe życie i jego jak najlepszą jakość. Są choroby takie jak mukopolisacharydoza typu IV, choroba Duchenne’a czy choroba Niemanna Picka, które nie mają odpowiedniego zabezpieczenia, ponieważ leki, które mogłyby służyć pacjentom na nie zapadającym, nie są dla nich dostępne – ocenia dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny w Szpitalu Wolskim w Warszawie, prezes Fundacji Razem w Chorobie.

Raport Uczelni Łazarskiego „Choroby rzadkie w Polsce” wskazuje, że ich liczba  stale rośnie. Postęp w genetyce pozwala już jednak zrozumieć mechanizmy decydujące o specyfice tych chorób, które wcześniej pozostawały niewyjaśnione. Obecnie znanych jest około 8 tysięcy różnych rzadkich schorzeń. Wedle szacunków Komisji Europejskiej dotykają one 6–8 procent populacji. Choroby rzadkie to 5 przypadków na 10 tysięcy mieszkańców, choroby ultrarzadkie to 1 przypadek na 50–100 tysięcy. Szacuje się, że łącznie w Polsce na choroby rzadkie i ultrarzadkie cierpi około 2 mln osób.

– Zgłaszają się do nas organizacje pacjenckie, które skupiają czasami kilku chorych. Staramy się rozmawiać z każdą z nich. Drugim partnerem dla nas jest konkretna firma farmaceutyczna, która ma w swoim portfolio lek na konkretną terapię. Dotychczas ustawa nakazywała nam trzymać się efektywności kosztowej, w niektórych terapiach te kwoty były bardzo wysokie. Teraz będziemy się starali patrzeć głównie na efektywność kliniczną terapii – zapowiada wiceminister zdrowia.

W październiku 2016 Naczelny Sąd Administracyjny odrzucił skargę kasacyjną ministra zdrowia, uznając, że decyzja o odmowie matce chłopca z chorobą rzadką refundacji leku zarejestrowanego w UE jest niekonstytucyjna. Wskazał, że organy administracji, które dokonują interpretacji przepisów, powinny posługiwać się wykładnią prokonstytucyjną i brać pod uwagę dobro pacjenta.

– Po szybkiej analizie uzasadnienia wyroku sądowego będziemy wiedzieli, w jaki sposób musimy na pewno zmienić podejście do problemu chorób rzadkich – zaznacza Marek Tombarkiewicz

Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego przygotował raport poświęcony nowym rozwiązaniom systemowym dotyczącym oceny finansowania leków sierocych w Europie i na świecie. Opracowane wnioski wskazują, że konieczne jest wypracowanie takiej analizy, która pozwoli precyzyjnie określić skuteczność kliniczną technologii sierocej. Zdaniem autorów opracowania odejście od pomiaru efektywności ekonomicznej jest dobrym pomysłem.

– Apelujemy, żeby teraz, gdy te rozwiązania są konstruowane, uwzględnić doświadczenia międzynarodowe. Problem dostępu do technologii rzadkich w wielu krajach został już dawno rozwiązany i ci pacjenci mają zdecydowanie większy dostęp do możliwości finansowania terapii ze środków publicznych – podkreśla Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu.

Jak wskazuje Gałązka-Sobotka, proponowane w ustawie refundacyjnej mechanizmy zwiększenia dostępności do finansowania terapii sierocych są jeszcze niedoprecyzowane. Obecnie teoretycznie możliwe jest stosowanie przepisów, które otwierają możliwości finansowania terapii. W praktyce okazuje się jednak, że nie są egzekwowane.
– Chciałbym mieć w jednym miejscu wymienione wszystkie ośrodki referencyjne, definicję choroby ultrarzadkiej i rzadkiej, ilu pacjentów w Polsce choruje na daną chorobę i jakie są rozwiązania terapeutyczne oraz rehabilitacyjne dla tych pacjentów. Dopiero to stworzy całościowy obraz – wskazuje dr Leszek Borkowski.

Proponowane przez resort zdrowia rozwiązania problemu z dostępnością terapii dla chorób rzadkich i ultrarzadkich powinny brać pod uwagę nie tylko specyfikę i kulturę polskiego systemu ochrony zdrowia, lecz także ograniczenia budżetowe. Obecnie kwota środków przeznaczonych na refundację obejmuje 17 procent środków NFZ.

– Gdyby była lepsza organizacja, to można by problem rozwiązać szybko i skutecznie. Oczywiście są do tego potrzebne środki, powinien być wydzielony fundusz na leki stosowane w chorobach rzadkich i ultrarzadkich, dlatego że one przegrywają z chorobami powszechnymi według systemu oceny stosowanego od 5 lat w Polsce – ocenia Leszek Borkowski.

Newseria