Za kilka miesięcy powstanie Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich

Za kilka miesięcy powinien zostać przedstawiony Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich – zapowiedział w piątek 23 czerwca 2017 roku wiceminister zdrowia Marek Tombarkiewicz na posiedzeniu zajmującej się tymi schorzeniami polskiej grupy eksperckiej, które odbyło się w Warszawie.

Unia Europejska zaleciła wszystkim krajom członkowskim opracowanie i wdrożenia Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich do końca 2013 roku. Prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich Mirosław Zieliński przypomniał, że w Polsce pierwszy projekt takiego planu opracowano już w 2012 roku, jednak nie został on zaakceptowany i mimo kolejnych jego wersji do dziś nie został przyjęty.

- W związku z tym do rządu chcemy skierować apel pod hasłem "Polska dla chorób rzadkich", w którym postulujemy podjęcie natychmiastowych działań na rzecz zmiany tej sytuacji – zapowiedział Zieliński.

Wiceminister zdrowia Marek Tombarkiewicz przypomniał w piątek 23 czerwca 2017 roku, że prace nad Narodowym Planem rozpoczęto w resorcie jeszcze w poprzednim rządzie. Przyznał, że w 2016 roku został powołany w MZ zespół, który miał wypracować kolejny jego projekt, ale on również nie został zaakceptowany.
- Zależy nam jednak, żeby Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich powstał jak najszybciej, powinien zostać on przedstawiony w ciągu kilku miesięcy – zapewnił.

Tombarkiewicz powiedział, że prace na Planem nie powinny już potrwać długo, ponieważ jest zgodność co do wielu powstałych wcześniej uzgodnień cząstkowych. Jednym z nich jest postulowane przez grupę ekspertów wyznaczenie ośrodków referencyjnych zajmujących się leczeniem i opieką nad osobami z chorobami rzadkimi.

Profesor Jolanta Sykut-Cegielska z Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie podkreśliła, że część ośrodków już działa jak placówki referencyjne chorób rzadkich. Należałoby jedynie formalnie nadać im taki status.
- W niektórych przypadkach to może być jeden ośrodek w całym kraju dla danej choroby, ponieważ obejmowałby niewielka grupę pacjentów – powiedziała.

Tombarkiewicz przypomniał, że do europejskiej sieci referencyjnej od wiosny 2016 roku były zgłaszane niektóre polskie kliniki zajmujące się chorobami rzadkimi.
- Ten proces został już zakończony, wiele naszych klinik zostało do tej sieci włączonych – dodał.

 [-DOKUMENT_HTML-]

Wiceminister zdrowia zgodził się z rekomendacjami grupy eksperckiej - które powinny być włączone do Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich - dotyczącymi poprawienia opieki zdrowotnej dla pacjentów z tymi schorzeniami. Postuluje się w nich zapewnienie dostępności do leczenia objawowego, rehabilitacji, opieki długoterminowej i hospicyjnej, oraz do wyrobów medycznych i sprzętu rehabilitacyjnego stosowanego w chorobach rzadkich.

Mirosław Zieliński powiedział, że leczenie objawowe dominuje w terapiach chorób rzadkich, stosowane jest w 96 procentach tych schorzeń, których liczbę ocenia się na aż 8 tysięcy. Podejrzewa się, że podobnie jak w innych krajach, cierpi na nie 6 procent naszego społeczeństwa, czyli ponad 2 mln Polaków. Jedynie w przypadku 4 procent chorób rzadkich stosowane są terapie przyczynowe, nazywane sierocymi, są jednak bardzo drogie, ponieważ wykorzystuje się je u małej grupy chorych.

Prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich zaproponował, że należy odejść od tzw. utylitarnej oceny efektywności terapii, w tym stosowania współczynnika Qualy (określa on, że terapii jest opłacalna, jeśli roczny jej koszt nie przekracza trzykrotnego PKB per capita). Z tego powodu wiele leków sierocych nie może być finansowanych z powodu zbyt wysokiej ceny.

- Polska zajmuje ostatnie miejsce w Unii Europejskiej pod względem dostępu do refundowanych leków sierocych – podkreślił Zieliński. Spośród ponad 200 dotychczas zarejestrowanych w UE sierocych terapii, w naszym kraju refundowanych jest niecałe 10 procent. W rekomendacjach grupy ekspertów postuluje się finansowanie bezpośrednio z budżetu państwa zarówno leków sierocych, jak i Krajowego Centrum Chorób Rzadkich.

Wiceminister Tombarkiewicz powiedział, że chciałby, żeby tak było, jednak trudno będzie znaleźć środki na bezpośrednie sfinansowanie leków sierocych jak i krajowego ośrodka koordynującego realizację Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich.
- Finansowanie leków sierocych jest poważnym problemem nawet w wielu innych krajach, takich jak Wielka Brytania – dodał.

Za choroby rzadkie uznaje się te, które występują jedynie u nie więcej niż 5 osób na 10 tysięcy mieszkańców. Najczęściej chorują dzieci, stanowią one aż 75 procent wszystkich pacjentów z tymi schorzeniami.(pap)