Programy te obejmują: leczenie choroby Gaucher`a, leczenie choroby Gaucher`a typ I,  leczenie choroby Hurler, leczenie choroby Pompego, leczenie mukopolisacharydozy typu II (Zespół Huntera), leczenie mukopolisacharydozy typu VI (Zespół Maroteaux - Lamy), leczenie ciężkich wrodzonych hiperhomocysteinemii.

Zespół jest powoływany przez prezesa NFZ. W jego skład wchodzą lekarze posiadający specjalizację w dziedzinie  pediatrii, chorób wewnętrznych oraz lekarze z innymi specjalizacjami niezbędnymi do weryfikacji procesów diagnozowania chorób ultrarzadkich oraz ich terapii, a także bez prawa głosu - osoba z wykształceniem prawniczym jako przedstawiciel jednostki koordynującej. Kadencja członków Zespołu trwa 3 lata.

W posiedzeniach Zespołu mają prawo uczestniczyć z prawem głosu w kwestii zgodności z opisem świadczenia -  przedstawiciele Narodowego Funduszu Zdrowia, Ministerstwa Zdrowia oraz jednostki koordynującej, z wyłączeniem głosowania w zakresie kwalifikacji pacjentów do  programu zdrowotnego (lekowego) oraz głosowania w zakresie  weryfikacji skuteczności leczenia pacjentów. W posiedzeniach mogą uczestniczyć z głosem doradczym, eksperci zaproszeni przez przewodniczącego Zespołu a także przedstawiciele stowarzyszeń pacjentów.