Hemofiia dotyczy przede wszystkim niedoboru czynnika krzepnięcia VIII (hemofilia A) albo IX (hemofilia B). Hemofilia może przybrać również postać choroby nabytej, jednak dzieje się to bardzo rzadko. Oprócz hemofilii występują też inne – pokrewne – skazy krwotoczne (np. choroba von Willebranda), polegające między innymi na braku innych czynników krzepnięcia we krwi.
Leczenie chorych na hemofilię polega na podawaniu im preparatów odpowiedniego czynnika krzepnięcia. Preparaty te są wytwarzane z ludzkiego osocza poddanego procesowi tzw. frakcjonowania lub za pomocą technik inżynierii genetycznej (tzw. czynniki krzepnięcia rekombinowanie).
Czytaj: Hemofilia: chorzy boją się o ciągłość leczenia >>>
W Polsce zaopatrzenie pacjentów w koncentraty czynników krzepnięcia, które są używane zarówno do tzw. leczenia domowego oraz między innymi do zabiegów, odbywa się w ramach narodowego programu leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na lata 2012 – 2018. W 2014 roku na zakup koncentratów czynników krzepnięcia oraz desmopresyny w ramach programu przeznaczono 296 581 565 zł. Dzięki temu 2 359 pacjentów (w tym 442 dzieci) chorych na hemofilię miało zapewnione leczenie.
Z kolei, w ramach programu lekowego Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B jest prowadzona m.in. profilaktyka pierwotna dla dzieci, która dotyczy hemofilii A i B.
