a także mając na uwadze, co następuje:(1) Niektóre stany chorobowe występują tak rzadko, że koszt opracowania i wprowadzenia na rynek produktu leczniczego mającego służyć diagnozowaniu, zapobieganiu lub leczeniu takiego stanu chorobowego nie zostałby zwrócony z przewidywanej sprzedaży tego produktu leczniczego; przemysł farmaceutyczny niechętnie podejmowałby się opracowania leku w normalnych warunkach rynkowych; takie produkty lecznicze nazywane są "sieroce".
(2) Pacjenci cierpiący na rzadkie stany chorobowe powinni być uprawnieni do takiej samej jakości leczenia jak inni pacjenci; konieczne jest zatem wspieranie prac badawczo - rozwojowych i wprowadzania na rynek właściwych leków przez przemysł farmaceutyczny; zachęty dla rozwoju sierocych produktów leczniczych funkcjonują w Stanach Zjednoczonych Ameryki Północnej od roku 1983, a w Japonii od roku 1993.
(3) W Unii Europejskiej do tej pory podejmowano działania na ograniczoną skalę, zarówno na poziomie krajowym jak i na poziomie wspólnotowym, zmierzające do promowania pracy nad rozwijaniem sierocych produktów leczniczych; działania takie najlepiej organizować na poziomie wspólnotowym tak, aby wykorzystać możliwie najszerszy rynek i uniknąć rozpraszania ograniczonych zasobów; działanie na szczeblu Wspólnoty jest lepsze niż nieskoordynowane działania Państw Członkowskich, które mogłyby doprowadzić do zniekształcenia konkurencji i wytworzenia się barier w handlu wewnątrz Wspólnoty.
(4) Sieroce produkty lecznicze nadające się do zastosowania zachęt winny być łatwo i jednoznacznie identyfikowane; wydaje się najwłaściwsze, aby rezultat ten został osiągnięty poprzez ustanowienie otwartej i przejrzystej procedury wspólnotowej, pozwalającej na oznaczenie potencjalnych produktów leczniczych jako sieroce produkty lecznicze.
(5) Należy ustanowić obiektywne kryteria oznaczenia; kryteria te powinny opierać się na częstości występowania stanu chorobowego, dla którego poszukuje się środków diagnozowania, zapobiegania lub leczenia; częstość występowania nie przekraczająca pięciu chorych na 10 tysięcy jest powszechnie uznawana za właściwy próg; produkty lecznicze przeznaczone dla zagrażających życiu lub poważnych czy chronicznych stanów chorobowych powinny być oznaczone nawet, gdy częstość występowania jest wyższa niż pięć na 10 tysięcy.
(6) Należy ustanowić komitet, złożony z biegłych wyznaczonych przez Państwa Członkowskie, którego zadaniem będzie badanie wniosków o oznaczenie; w skład tego Komitetu powinni wchodzić również trzej przedstawiciele stowarzyszeń pacjentów, wskazani przez Komisję, oraz trzy inne osoby, również wskazane przez Komisję, zgodnie z zaleceniem Europejskiej Agencji ds. Oceny Produktów Leczniczych (zwanej dalej "Agencją"); Agencja powinna odpowiadać za właściwą koordynację między Komitetem ds. Sierocych Produktów Leczniczych a Komitetem ds. Produktów Leczniczych Chronionych Patentem.
(7) Pacjenci cierpiący na takie stany chorobowe zasługują na taką samą jakość, bezpieczeństwo i skuteczność produktów leczniczych, jak inni pacjenci; sieroce produkty lecznicze powinny zatem podlegać normalnemu procesowi oceny; sponsorzy sierocych produktów leczniczych powinni mieć możliwość otrzymania wspólnotowego pozwolenia; w celu ułatwienia otrzymywania lub utrzymywania wspólnotowego pozwolenia, stosowna opłata na rzecz Agencji powinna być przynajmniej częściowo obniżona; a zatem budżet Wspólnoty winien zrekompensować Agencji spowodowane tym straty w przychodach.
(8)Doświadczenia Stanów Zjednoczonych Ameryki i Japonii wykazują, że najsilniejszą zachętą dla przemysłu, aby inwestował w opracowywanie i wprowadzanie na rynek sierocych produktów leczniczych jest istnienie szansy na uzyskanie wyłączności na rynku na określoną liczbę lat, podczas którego to okresu zainwestowane środki w jakiejś części mogłyby zostać odzyskane; ochrona danych na podstawie art. 4 ust. 8 lit. a) iii) dyrektywy Rady 65/65/EWG z dnia 26 stycznia 1965 r. w sprawie zbliżenia przepisów ustawowych, wykonawczych i administracyjnych odnoszących się do leków gotowych 4 nie jest wystarczającą zachętą dla tego celu; Państwa Członkowskie działające niezależnie nie mogą wdrożyć takich działań bez oparcia we Wspólnocie, ponieważ takie działanie byłoby sprzeczne z dyrektywą 65/65/EWG; jeśli takie działania zostałyby przyjęte w sposób nieskoordynowany przez Państwa Członkowskie, tworzyłoby to przeszkody w handlu wewnątrzwspólnotowym, prowadząc do zakłócenia konkurencji i pozostając w sprzeczności z zasadą wspólnego rynku; wyłączność rynkowa powinna być jednak ograniczona do wskazania terapeutycznego, dla którego uzyskano oznaczenie sierocego produktu leczniczego, bez naruszenia praw własności intelektualnej; w interesie pacjentów, wyłączność rynkowa przyznana dla danego sierocego produktu leczniczego nie powinna uniemożliwiać wprowadzania do obrotu podobnego produktu leczniczego, który mógłby przynieść znaczące korzyści osobom cierpiącym na dany stan chorobowy.
(9) Sponsorzy sierocych produktów leczniczych oznaczonych tak na podstawie niniejszego rozporządzenia powinni być uprawnieni do korzystania w pełni z wszelkich zachęt przyznawanych przez Wspólnotę lub przez Państwa Członkowskie celem wspierania prac badawczo - rozwojowych w zakresie nowych produktów leczniczych przeznaczonych do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia odpowiednich stanów chorobowych, w tym chorób rzadkich.
(10) Program szczególny Biomed 2, należący do czwartego programu ramowego na rzecz badań i rozwoju technologicznego (1994-1998), wspierał badania nad leczeniem chorób rzadkich, z uwzględnieniem metodologii opracowywania szybkich programów rozwijania sierocych produktów leczniczych oraz rejestrów sierocych produktów leczniczych dostępnych w Europie; tego rodzaju wsparcie finansowe miało na celu promowanie tworzenia inicjatyw współpracy transgranicznej zmierzającej do realizowania badań podstawowych i klinicznych w zakresie chorób rzadkich; badania dotyczące chorób rzadkich nadal stanowią jeden z priorytetów Wspólnoty, jako że zostały uwzględnione w piątym programie ramowym na rzecz badań i rozwoju technologicznego (1998-2002); niniejsze rozporządzenie ustanawia ramy prawne, które umożliwią szybkie i skuteczne wdrożenie wyników tych badań.
(11) Choroby rzadkie zostały wskazane jako obszar priorytetowy działania Wspólnoty w ramach działania w zakresie zdrowia publicznego; Komisja, w swym komunikacie dotyczącym programu działania Wspólnoty w zakresie chorób rzadkich w ramach działania w obszarze zdrowia publicznego, podjęła decyzję o przyznaniu chorobom rzadkim priorytetu w ramach działań w zakresie zdrowia publicznego; Parlament Europejski oraz Rada przyjęły decyzję nr 1295/1999/WE z dnia 29 kwietnia 1999 r. przyjmującą wspólnotowy program działania w dziedzinie rzadkich chorób w ramach działań w dziedzinie zdrowia publicznego (1999-2003) 5 , w tym działań mających na celu dostarczenie informacji, zajęcie się skupiskami występowania chorób rzadkich w danej populacji oraz wspieranie odpowiednich organizacji pacjentów; niniejsze rozporządzenie realizuje jeden z priorytetów określonych w tym programie działania,
PRZYJMUJĄ NINIEJSZE ROZPORZĄDZENIE:
1 Dz.U. C 276 z 4.9.1998, str. 7.
2 Dz.U. C 101 z 12.4.1999, str. 37.
3 Opinia Parlamentu Europejskiego z dnia 9 marca 1999 r. (Dz.U. C 175 z 21.6.1999, str. 61) wspólne stanowisko Rady z dnia 27 września 1999 r. (Dz.U. C 317 z 4.11.1999, str. 34) i decyzja Parlamentu Europejskiego z dnia 15 grudnia 1999 r. (dotychczas nieopublikowana w Dzienniku Urzędowym).
4 Dz.U. 22 z 9.2.1965, str. 369. Dyrektywa ostatnio zmieniona przez dyrektywę 93/39/EWG (Dz.U. L 214 z 24.8.1993, str. 22).
5 Dz.U. L 155 z 22.6.1999, str. 1.
6 Art. 3 ust. 2 zmieniony przez art. 1 rozporządzenia nr 596/2009 z dnia 18 czerwca 2009 r. (Dz.U.UE.L.09.188.14) zmieniającego nin. rozporządzenie z dniem 7 sierpnia 2009 r.
7 Art. 5 ust. 8 zmieniony przez art. 1 rozporządzenia nr 596/2009 z dnia 18 czerwca 2009 r. (Dz.U.UE.L.09.188.14) zmieniającego nin. rozporządzenie z dniem 7 sierpnia 2009 r.
8 Art. 8 ust. 1 zmieniony przez sprostowanie z dnia 19 września 2015 r. (Dz.U.UE.L.2015.244.61).
9 Dz.U. L 147 z 9.2.1975, str. 13. Dyrektywa ostatnio zmieniona przez dyrektywę Rady 93/39/EWG (Dz.U. L 214 z 24.8.1993, str. 22).
10 Art. 8 ust. 4:- zmieniony przez art. 1 rozporządzenia nr 596/2009 z dnia 18 czerwca 2009 r. (Dz.U.UE.L.09.188.14) zmieniającego nin. rozporządzenie z dniem 7 sierpnia 2009 r.
- zmieniony przez art. 1 rozporządzenia nr (UE) 2019/1243 z dnia 20 czerwca 2019 r. (Dz.U.UE.L.2019.198.241) zmieniającego nin. rozporządzenie z dniem 26 lipca 2019 r.
11 Art. 10a dodany przez art. 1 rozporządzenia nr 596/2009 z dnia 18 czerwca 2009 r. (Dz.U.UE.L.09.188.14) zmieniającego nin. rozporządzenie z dniem 7 sierpnia 2009 r.
12 Dz.U. L 311 z 28.11.2001, s. 67.
13 Dz.U. L 184 z 17.7.1999, s. 23.
14 Art. 10a ust. 3 uchylony przez art. 1 rozporządzenia nr (UE) 2019/1243 z dnia 20 czerwca 2019 r. (Dz.U.UE.L.2019.198.241) zmieniającego nin. rozporządzenie z dniem 26 lipca 2019 r.
15 Art. 10b dodany przez art. 1 rozporządzenia nr (UE) 2019/1243 z dnia 20 czerwca 2019 r. (Dz.U.UE.L.2019.198.241) zmieniającego nin. rozporządzenie z dniem 26 lipca 2019 r.
16 Dz.U. L 123 z 12.5.2016, s. 1.