Pomimo że dostępne dane wskazują, że produkt Translarna spowalnia postęp choroby i nie ma istotnych zastrzeżeń dotyczących bezpieczeństwa, Komitet uznał, że niezbędne jest pozyskanie dalszych kompleksowych danych, aby w pełni potwierdzić, że stosunek korzyści do ryzyka dla tego leku jest pozytywny. 

W związku z tym Komitet złożył wniosek o przeprowadzenie przez podmiot odpowiedzialny nowego 18-miesięcznego randomizowanego badania z kontrolą placebo. Badanie będzie
przeprowadzane u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. 

Wyniki badania będą prawdopodobnie dostępne w pierwszym kwartale 2021 roku.

Produkt Translarna to lek zawierający substancję czynną ataluren. Jest on przeznaczony do stosowania u pacjentów w wieku powyżej 5 lat z dystrofią mięśniową Duchenne’a, którzy są w stanie chodzić. 

Czytaj w LEX Ochrona Zdrowia: Rynek aptek - co się zmieni?>>>

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to choroba genetyczna, w przebiegu której stopniowo postępuje osłabienie i zanik mięśni. Lek Translarna jest stosowany przez małą grupę pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, u których choroba jest spowodowana przez określoną wadę genetyczną (nazywaną mutacją nonsensowną) w genie dystrofiny.

Choroba ta jest uważana za rzadko występującą, a. produkt Translarna uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

 
Źródło: www.urpl.gov.pl